靶向核酸酶在线粒体基因组编辑中的应用

发布时间：2018-01-23 20:29

本文关键词： 线粒体疾病异质性线粒体靶向核酸酶基因治疗　出处：《基因组学与应用生物学》2016年02期 　论文类型：期刊论文

【摘要】：线粒体基因组(mt DNA)的突变可导致多种人类疾病,其中绝大多数的mt DNA突变是异质性的:即在细胞中同时存在突变型和野生型的mt DNA,当突变型mt DNA的比例达到一定阈值时,就会引发疾病的发生。线粒体靶向的核酸内切酶可以诱导mt DNA异质性的改变,将突变型mt DNA的含量控制在发病阈值之下,从而达到疾病治疗的目的。本研究介绍了线粒体靶向的锌指核酸酶(ZFN)、类转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)、规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR/Cas)以及常规的限制性核酸内切酶(restriction endonuclease,RE)在线粒体基因组编辑及疾病治疗中的应用。
[Abstract]:Mutations in mitochondrial genome mt DNA can lead to many human diseases. Most of the mt DNA mutations are heterogeneity: there are both mutant and wild type mt DNA in the cell, when the proportion of mutant mt DNA reaches a certain threshold. Mitochondrial targeting endonuclease can induce the change of mt DNA heterogeneity and control the content of mutant mt DNA below the threshold. In order to achieve the purpose of disease treatment. This study introduced the mitochondrial targeting zinc-finger nuclease ZFN, transcription-like activator nuclease (TALEN). The regular clusters of short palindrome repeats (CRISPRR / Casa) and conventional restriction endonuclease (restriction endonuclease) of restriction endonuclease. RE) in mitochondrial genome editing and disease therapy.
【作者单位】：浙江大学生命科学学院;浙江大学医学院遗传学研究所;
【基金】：国家重点基础研究发展计划(2014CB541704) 国家自然科学基金(81330024)共同资助
【分类号】：Q78;R450
【正文快照】： 1线粒体基因组(mt DNA)及其突变线粒体是具有双层膜结构的细胞器,在多种细胞进程中发挥着重要作用,比如:能量代谢、钙稳态、细胞信号转导和凋亡等(Dyall et al.,2004)。同时,线粒体是半自主性细胞器,具有自身的线粒体DNA(mt DNA)。人类mt DNA长度为16 569 bp,可以编码线粒体呼

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