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PKD2慢病毒对ADPKD小鼠肾脏上皮细胞多囊蛋白-2和Wnt/β-catenin信号通路的修复

发布时间:2020-12-14 03:25
  【研究背景】常染色体显性遗传性多囊肾病(autosomal dominant polycystic kidney disease,ADPKD)是肾脏中最多发的遗传性疾病,大多数患者于成年时发病,人群患病率约为0.1%,中国大约有150万ADPKD患者,而在全球范围内,大约4-6百万人罹患这种疾病。ADPKD有其特发性的病理学转变,由于特定致病基因的突变,双侧肾脏会逐步产生大量的肾脏囊肿,这些大小不等的囊肿呈椭球型,同时还在逐渐增大,对正常的肾脏构造和生理功能造成破坏,到60岁,有大约二分之一的病人会发展为终末期肾病(end-stage renal disease,ESRD)。ADPKD的首要病发原因是I型多囊肾病基因(PKD1)和II型多囊肾病基因(PKD2)产生突变,造成肾脏上皮细胞的分子生物学功能障碍。目前临床上除肾脏移植外,尚无公认的可用于ADPKD治疗的有效手段和方法。基因治疗被认为是一种全新的极具潜力的疾病治疗手段和方法,通过基因递送技术,利用病毒载体递送PKD2基因至基因突变的细胞,有望成为治疗ADPKD的新方法。【研究目的】本实验通过构建携带人Ⅱ型多囊肾病基因(PKD2)... 

【文章来源】:安徽医科大学安徽省

【文章页数】:65 页

【学位级别】:硕士

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