两样本率均为100%的率差置信区间估计方法的模拟比较研究
发布时间：2021-05-16 17:42
背景:医学研究领域,有时会遇到一种极端的结果,即两个比较组的事件发生率均为100%或0%,如CT成像的优良率、关节置换的成功率、使用脑膜贴片的脑脊液渗漏率等,此时两组的率差为0。传统正态近似方法和确切概率法因无法估计两组率差的合并标准差而不能估计率差置信区间。针对此种情况,先后有学者提出三种不同的两样本率均为100%的率差置信区间估计方法,即Miettinen-Nurminen 法（M-N 法）,Newcombe-Wilson 计分法（N-W 法）,连续校正的Newcombe-Wilson计分法（N-WC法）。而这三种方法孰优孰劣上有待考证。目的:针对两样本率均为100%的情况,采用Monte Carlo模拟方法,比较现有的两样本率差置信区间估计的三种方法的统计性能,为临床试验中统计分析方法的选择提供依据。方法:介绍现有的三种两样本率均为100%的率差置信区间估计方法,即M-N法、N-W法和N-WC法。应用Monte Carlo方法模拟二项分布,模拟参数设置:检验水准为双侧0.05;非劣效界值固定为5%;对照组的总体率设定从98%至99.9%...
【文章来源】：南方医科大学广东省
【文章页数】：77 页
【学位级别】：硕士
【文章目录】：
摘要
ABSTRACT
第1章 前言
1.1 研究背景及现况
1.2 研究目的
第2章 基于Wald法估计样本量下率差置信区间计算方法比较
2.1 基于Wald法样本量计算
2.2 计算两组率差置信区间常用方法
2.2.1 传统近似正态方法
2.2.2 p2(p1/p2-1)转化方法
2.3 可用于计算两组率同为0%或100%率差置信区间方法
2.3.1 M-N法
2.3.2 N-W法
2.3.3 N-W_C法
2.4 Ⅰ类错误的模拟比较
2.4.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
2.4.2 Monte Carlo模拟结果
2.4.3 结果描述
2.4.4 结论
2.5 检验效能(1-β)的模拟比较
2.5.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
2.5.2 Monte Carlo模拟结果
2.5.3 结果描述
2.5.4 结论
第3章 基于Newcombe样本量估计及其模拟比较
3.1 两组率可能都为100%试验样本量考虑
3.2 实例
3.3 Ⅰ类错误的模拟比较
3.3.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
3.3.2 Monte Carlo模拟结果
3.3.3 结果描述
3.4 检验效能(1-β)的模拟比较
3.4.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
3.4.2 Monte Carlo模拟结果
3.4.3 结果描述
3.5 结论
第4章 同时基于Wald法及Newcombe法样本量估计及其模拟比较
4.1 Ⅰ类错误的模拟比较
4.1.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
4.1.2 Monte Carlo模拟结果
4.1.3 结果描述
4.2 检验效能(1-β)的模拟比较
4.2.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
4.2.2 Monte Carlo模拟结果
4.2.3 结果描述
4.3 结论
第5章 实例分析和总结
5.1 实例分析
5.2 讨论
5.3 不足之处
5.4 结论
参考文献
附录
攻读学位期间成果
致谢
【参考文献】：
期刊论文
[1]多分类结局指标中两类别占比之差的统计推断方法[J]. 吴军,段重阳,陈平雁. 中国卫生统计. 2016(03)
[2]Newcombe-Wilson得分方法在有效率为100%非劣效临床试验中的应用[J]. 唐欣然,黄耀华,王杨,李卫. 中华疾病控制杂志. 2015(02)
[3]SAS宏程序在自动获得多于24小时动态血压监测整体谷峰比中的应用[J]. 黄耀华,唐欣然,王杨,赵延延,李卫. 中国临床药理学与治疗学. 2013(11)
[4]单组目标值试验样本量计算方法的比较研究[J]. 唐欣然,黄耀华,王杨,李卫. 中华疾病控制杂志. 2013(11)
[5]单组临床试验目标值法的精确样本含量估计及统计推断[J]. 成琪,刘玉秀,陈林,刘丽霞. 中国临床药理学与治疗学. 2011(05)
[6]配对二项数据等效性/非劣效性评价的样本含量估计和假设检验[J]. 刘玉秀,徐晓莉,郑均. 中国临床药理学与治疗学. 2008(03)
[7]四种方法计算总体率可信区间的比较研究[J]. 刘沛. 中国卫生统计. 2005(06)
[8]总体率可信区间计算的一次近似法及其特征[J]. 刘沛. 中国卫生统计. 2004(05)
[9]阳性药对照临床试验有效性的可信区间评价方法[J]. 张高魁,姚晨,夏结来,苏炳华. 中国临床药理学杂志. 2004(05)
硕士论文
[1]非劣效验证中基于率差和率比的界值确定方法的比较[D]. 陈靖.南方医科大学 2012
[2]临床试验配对二项资料两组率差和率比可信区间估计研究[D]. 成琪.南方医科大学 2012
本文编号：3190119
【文章来源】：南方医科大学广东省
【文章页数】：77 页
【学位级别】：硕士
【文章目录】：
摘要
ABSTRACT
第1章 前言
1.1 研究背景及现况
1.2 研究目的
第2章 基于Wald法估计样本量下率差置信区间计算方法比较
2.1 基于Wald法样本量计算
2.2 计算两组率差置信区间常用方法
2.2.1 传统近似正态方法
2.2.2 p2(p1/p2-1)转化方法
2.3 可用于计算两组率同为0%或100%率差置信区间方法
2.3.1 M-N法
2.3.2 N-W法
2.3.3 N-W_C法
2.4 Ⅰ类错误的模拟比较
2.4.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
2.4.2 Monte Carlo模拟结果
2.4.3 结果描述
2.4.4 结论
2.5 检验效能(1-β)的模拟比较
2.5.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
2.5.2 Monte Carlo模拟结果
2.5.3 结果描述
2.5.4 结论
第3章 基于Newcombe样本量估计及其模拟比较
3.1 两组率可能都为100%试验样本量考虑
3.2 实例
3.3 Ⅰ类错误的模拟比较
3.3.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
3.3.2 Monte Carlo模拟结果
3.3.3 结果描述
3.4 检验效能(1-β)的模拟比较
3.4.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
3.4.2 Monte Carlo模拟结果
3.4.3 结果描述
3.5 结论
第4章 同时基于Wald法及Newcombe法样本量估计及其模拟比较
4.1 Ⅰ类错误的模拟比较
4.1.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
4.1.2 Monte Carlo模拟结果
4.1.3 结果描述
4.2 检验效能(1-β)的模拟比较
4.2.1 Monte Carlo模拟方法及参数设置
4.2.2 Monte Carlo模拟结果
4.2.3 结果描述
4.3 结论
第5章 实例分析和总结
5.1 实例分析
5.2 讨论
5.3 不足之处
5.4 结论
参考文献
附录
攻读学位期间成果
致谢
【参考文献】：
期刊论文
[1]多分类结局指标中两类别占比之差的统计推断方法[J]. 吴军,段重阳,陈平雁. 中国卫生统计. 2016(03)
[2]Newcombe-Wilson得分方法在有效率为100%非劣效临床试验中的应用[J]. 唐欣然,黄耀华,王杨,李卫. 中华疾病控制杂志. 2015(02)
[3]SAS宏程序在自动获得多于24小时动态血压监测整体谷峰比中的应用[J]. 黄耀华,唐欣然,王杨,赵延延,李卫. 中国临床药理学与治疗学. 2013(11)
[4]单组目标值试验样本量计算方法的比较研究[J]. 唐欣然,黄耀华,王杨,李卫. 中华疾病控制杂志. 2013(11)
[5]单组临床试验目标值法的精确样本含量估计及统计推断[J]. 成琪,刘玉秀,陈林,刘丽霞. 中国临床药理学与治疗学. 2011(05)
[6]配对二项数据等效性/非劣效性评价的样本含量估计和假设检验[J]. 刘玉秀,徐晓莉,郑均. 中国临床药理学与治疗学. 2008(03)
[7]四种方法计算总体率可信区间的比较研究[J]. 刘沛. 中国卫生统计. 2005(06)
[8]总体率可信区间计算的一次近似法及其特征[J]. 刘沛. 中国卫生统计. 2004(05)
[9]阳性药对照临床试验有效性的可信区间评价方法[J]. 张高魁,姚晨,夏结来,苏炳华. 中国临床药理学杂志. 2004(05)
硕士论文
[1]非劣效验证中基于率差和率比的界值确定方法的比较[D]. 陈靖.南方医科大学 2012
[2]临床试验配对二项资料两组率差和率比可信区间估计研究[D]. 成琪.南方医科大学 2012
本文编号：3190119
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