CRISPR-Cas9研究进展及在基因治疗上的应用

发布时间：2018-04-11 20:41

本文选题：CRISPR-Cas + 基因编辑　；参考：《中国生物工程杂志》2016年10期

【摘要】：CRISPR-Cas9[Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPRassociated(Cas)9]是近年兴起的一种高特异性和高效的基因编辑新技术,由向导RNA(single guide RNA,sgRNA)和cas9(CRISPR-associated 9)蛋白组成,引起DNA位点特异性双链断裂(double-strand breaks,DSBs),引发同源重组修复(homology-directed repair,HDR)或非同源末端连接修复(non-homologous end joining,NHEJ),达到靶基因修饰的作用。CRISPR-Cas9技术自发现以来,因其便于操作、花费较低、高特异性、可同时打靶任意数量基因等优点而被应用。近年研究显示,对于一些遗传性疾病,可通过CRISPR-Cas9精确的基因编辑破坏致病的内源基因、改正引起疾病的突变体或插入新的保护性基因进行治疗,该技术为基因治疗开启了一个新方向。主要从CRISPR-Cas9结构、作用机制及在疾病基因治疗上的应用等方面进行了综述。
[Abstract]:CRISPR-Cas9 (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPRassociated(Cas)9) is a highly specific and efficient gene editing technique developed in recent years.It can be used to target any number of genes at the same time.Recent studies have shown that for some hereditary diseases, exact CRISPR-Cas9 gene editing can destroy the endogenous genes that cause the disease, correct the mutants that cause the disease, or insert new protective genes for treatment.This technique opens up a new direction for gene therapy.The structure, mechanism and application of CRISPR-Cas9 in disease gene therapy were reviewed.
【作者单位】：西北农林科技大学动物医学院;
【基金】：陕西省农业科技创新与攻关项目资助项目(2014K02-05-01)
【分类号】：Q789;R450

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