罕见病基因治疗与孤儿药

发布时间：2017-08-14 16:15

  本文关键词：罕见病基因治疗与孤儿药

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【摘要】：孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供"一劳永逸"的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的研发带来了新的希望。概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状。
【作者单位】： 北京五加和分子医学研究所有限公司;北京化工大学生命科学与技术学院;北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所;
【关键词】： 罕见病 基因治疗 孤儿药
【分类号】：R450;R597
【正文快照】：

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本文编号：673542