TFEB基因治疗神经系统疾病最新进展
本文选题:转录因子EB基因 + 溶酶体贮积症 ; 参考:《解剖学研究》2017年01期
【摘要】:溶酶体贮积症(lysosomal storage diseases,LSDs)及神经元变性疾病均可累及神经系统,出现相应症状体征,它们共同发病机制为溶酶体功能障碍导致代谢产物异常蓄积,使神经元发生变性、凋亡等。TFEB基因作为溶酶体的主控基因,在机体病理生理过程中起广泛的作用,可促进溶酶体合成及溶酶体功能的恢复,为以溶酶体功能障碍为发病机制的神经系统疾病提供一种新的治疗方法。
[Abstract]:Lysosomal storage disease (lysosomal storage disease) and neuronal degeneration can all involve the nervous system and the corresponding symptoms and signs. The mechanism is that lysosomal dysfunction leads to abnormal accumulation of metabolites and denaturation of neurons.As the dominant gene of lysosome, TFEB gene plays an important role in the pathophysiological process of human body and promotes the synthesis of lysosome and the recovery of lysosomal function.To provide a new treatment for nervous system diseases with lysosomal dysfunction as the pathogenesis.
【作者单位】: 东莞市第五人民医院;广州医科大学附属广州市第一人民医院;中山大学中山医学院人体解剖学教研室;
【基金】:广东省自然科学基金项目(2014A030313002) 广州市科技计划项目(201510010103)
【分类号】:R741;R450
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