怎样在临床实现转化医学理念

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协 和 医 学 杂 志 Medical Journal of Peking Union Medical College Hospital

· 转化医学论坛 · 马克 · 舒曼 （ Marc Shuman ） 美国加利福尼亚大学旧金山分校 （ The University of California ，San

Francisco ， UC

SF ） 教授 ， 现任 UCSF 综合肿瘤中心副主任 、 肿瘤学与血液学系血液学主任 、 前列腺 癌研究学科带头人 、 加州定量生物医学研究所 （ California Institute for Quantitative Biomedical Research ， QB3 ） 临床主 任 。 本 文 为 马 克 · 舒 曼 教 授 在 北 京 协 和 医 院 主 办 的 第 四 届 转 化 医 学 研 究 国 际 论 坛 （ 2011 年 5 月 19 —20 日 ） 上的报告摘要 。

怎样在临床实现转化医学理念
Marc Shuman
Medicine ，Urology ，and Cancer Research Institute ， The University of California ， San Francisco ，CA 941432330
Tel： 001-415-4762125 ，Email： shuman@medicine.ucsf.edu

【关键词 】 转化医学 ； 临床 【中图分类号 】 R01 ； R3 【文献标志码 】 A 【文章编号 】 16749081 （ 2011 ） 04-0310-03 DOI： 10. 3969 / j. issn. 16749081. 2011. 04. 006

北京协 和 医 院 公 认 是 中 国 最 好 的 医 院 ， 我 们 共 同的想法是 创 立 一 个 最 好 的 转 化 医 学 中 心 ， 或 许 加 利福尼亚大 学 旧 金 山 分 校 （ The University of California ，San Francisco ， UCSF ） 的作法不能机械照搬 ，， 但 今天我将介绍一些 在 任 何 一 片 土 壤 上 均 能 实 现 的 基 本架 构 ， 希 望 提 供 一 些 UCSF 和 北 京 协 和 医 学 院 （ Peking Union Medical College ， PUMC ） 可 以 共 同 实 现的目标 。

所在 。 如何组织和 实 现 转 化 医 学 中 心 ， 首 先 我 们 从 创 业说起 。 大学的 医 学 中 心 需 要 启 动 和 公 司 的 合 作 。 UCSF 很早就开始与公司有很深入的合作 ， 共同解决 一些临床和基础问题 。 UCSF 非常幸运地座落在旧金 山这座城 市 ， 这 里 是 美 国 生 物 科 技 的 发 源 地 ， 有 很 多著名的生物科 技 公 司 ， 如 Genentech ， 这 为 我 们 提 供了更多的机会 。 UCSF 也与很多大的制药公司有多 层次的合 作 ， 进 行 一 些 药 物 研 发 等 项 目 。 通 过 与 制 药公司和其 他 生 物 科 技 公 司 的 合 作 ， 使 我 们 终 将 共 同的研究成 果 成 功 地 转 化 到 了 临 床 领 域 ， 如 新 药 物 和治疗方法等 。 UCSF 吸引到了很多杰出的研究者 ， 这些非常杰 出的科学家 在 一 起 才 能 实 现 高 水 平 的 研 究 项 目 。 然 而仅吸引有 天 分 的 科 学 家 还 是 不 够 的 ， 这 些 科 学 家 必须对将研究成果 转 化 到 临 床 应 用 有 很 大 的 兴 趣 和 热情 ， 我们 选 择 科 学 家 的 基 本 标 准 包 括 ： 聪 慧 、 拥 有学术背 景 、 有 合 作 精 神 、 富 有 创 造 力 ， 愿 意 为 转 化医学研 究 做 出 贡 献 ， 并 能 充 分 理 解 转 化 医 学 。 最 重要的是他 们 作 为 非 常 有 经 验 的 导 师 ， 能 够 教 育 新

建立 “Center of Excellence” 的核心在于人
实现转 化 医 学 首 先 需 要 一 个 地 点 ， 在 这 里 人 们 能够进行转化医学研究 ， 对转化医学项目进行评估 ， 并能够把更 多 的 人 才 吸 引 和 聚 集 在 一 起 。 其 次 就 是 资源 ， 临床与基 础 的 研 究 者 们 都 需 要 有 足 够 的 资 源 以实现自己 各 种 研 究 的 想 法 ， 如 果 没 有 这 些 资 源 他 们就会失 败 。 还 有 一 点 很 重 要 的 就 是 机 遇 ， 也 就 是 说要有一些医学问题 ， 需要用转化医学的手段解决 ， 而如何解决这些重 大 问 题 就 是 转 化 医 学 家 们 的 机 遇
310 October，2011

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来的学生 ， 并能 够 吸 引 全 世 界 的 学 生 参 与 他 们 的 项 目 ， 这能为我们的工作提供持续发展的动力 。 在美国 ， 研 究 资 金 支 持 主 要 来 自 三 方 面 ， 首 先 是国家的支 持 ， 另 外 很 大 一 部 分 资 金 支 持 来 源 于 私 人慈善基 金 ， 其 他 来 自 于 厂 家 的 支 持 。 UCSF 2010 年接受的所 有 研 究 经 费 中 ， 来 自 国 家 政 府 的 基 金 最 多 ， 其中很大 一 部 分 用 于 培 训 ， 对 下 一 代 学 生 的 培 养非常重要 。 CASE 1 ： James Wells 是 UCSF 药 物 化 学 系 主 任 ， 其作为全 职 教 授 的 同 时 还 成 立 了 一 个 自 己 的 公 司 。 该公司致力 于 研 究 一 些 小 分 子 ， 启 动 蛋 白 激 酶 以 激 活细胞凋亡 ， 进 而 用 于 肿 瘤 及 其 他 增 生 类 疾 病 的 治 疗 。 到目前为 止 这 种 模 式 在 中 国 还 未 能 实 现 ， 一 个 大学教授 ， 成 功 地 创 建 了 自 己 的 公 司 ， 然 后 将 自 己 的研究成果转化到临床应用 。 CASE 2 ： Kevan Shokat 是 UCSF 细 胞 分 子 药 理 学 系主任 ， 也同 样 拥 有 自 己 的 公 司 。 该 公 司 主 要 致 力 于研究一些 小 分 子 药 物 ， 这 些 药 物 能 够 靶 向 性 作 用 于 P13K 、 AKT 等细胞膜信号转导通路 ， 从而用于治 疗肿瘤和其他疾病 。 Kevan Shokat 成功地整合了自己 的研究经费 及 药 物 公 司 的 资 源 ， 利 用 这 些 资 源 将 自 己的基础研究转化到临床应用 。

的短期班 ， 主 要 包 括 伦 理 学 、 研 究 设 计 、 职 业 生 涯 规划等方面的课程 ， 这是 UCSF 与 PUMC 可以进行合 作的一个方 面 ， 我 们 欢 迎 PUMC 派 学 生 参 加 这 类 课 程 。 UCSF 还设置了 1 年左右的课程 ， 以及 2 年的硕 士学位课 程 ， 同 样 欢 迎 大 家 申 请 。 我 们 也 会 考 虑 把 这些课程放 在 北 京 ， 如 果 有 机 会 的 话 我 们 的 教 授 会 来北京进行培训 。 我想强调的重点是 ， 你不可能在 2 周内成为 1 个临床转化医学专家 ， 你需要更长时间 、 更专业化的培训 。 美国有很多 K 系列基金 （ 事业发展基金 ， Career Development Award ） ， 鼓励大家接受转化医学方面的 培训 。 在我刚 刚 提 到 的 那 些 不 同 的 培 训 课 程 中 ， 其 中有一部分 是 教 大 家 如 何 申 请 这 类 基 金 的 ， 我 们 会 邀请那些已 经 成 功 申 请 到 此 类 基 金 的 专 家 ， 为 大 家 介绍自己的经验 。

“催化基金 ” 的作用
5 年前 ， UCSF 临 床 转 化 医 学 中 心 刚 刚 成 立 ， 目 前这个 中 心 已 经 获 得 了 1250 万 美 元 的 资 金 支 持 。 UCSF 临床医学转化中心的愿景是 ： 为更多的人更快 地提供更 健 康 的 生 活 。 中 心 的 功 能 在 于 支 持 ， 且 支 持是多方 面 的 ， 一 方 面 可 以 培 训 一 流 的 研 究 者 ； 另 一方面也可 以 整 合 更 多 的 资 源 ， 为 研 究 提 供 更 多 的 资金支持 。 中 心 正 在 进 行 的 项 目 涉 及 各 个 方 面 ， 包 括公共卫 生 、 全 球 健 康 、 卫 生 政 策 咨 询 等 ， 并 且 项 目数还在不 断 增 加 。 同 时 转 化 医 学 中 心 还 将 给 大 家 提供一些资 金 方 面 的 支 持 ， 为 不 同 方 向 的 研 究 提 供 不同类别的 基 金 。 中 心 希 望 最 终 能 够 让 大 家 对 转 化 医学更加重视 ， 改变目前的现状及一些传统的观念 ， 让更多的研究者有 兴 趣 把 基 础 研 究 放 入 到 临 床 实 践 当中 。 UCSF 临床转化医学中心支持所有来到这个团队 中 ， 有好的想 法 的 研 究 者 。 中 心 将 为 他 们 提 供 前 期 的启动资 金 ， 鼓 励 他 们 继 续 深 入 自 己 的 研 究 ， 并 从 。 当你 中发现好的项目 。 这个项目叫做 “催化基金 ” 提出一个 好 点 子 的 时 候 ， 中 心 会 请 厂 家 、 基 础 专 家 及临床学家 共 同 对 你 的 设 想 进 行 评 估 ， 如 果 认 为 可 行将给予小 额 的 资 金 支 持 ， 以 支 持 研 究 获 得 一 定 的 成果 ； 若能够 获 得 更 大 的 成 果 ， 中 心 会 提 供 更 有 力 的支持 。 我们 也 在 努 力 发 现 更 多 有 潜 质 的 导 师 ， 培
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为转化医学创造良好的 临床环境
在一个 杰 出 的 转 化 医 学 团 队 中 ， 不 仅 需 要 杰 出 的基础研究 者 ， 同 样 需 要 能 够 实 现 基 础 研 究 理 念 的 良好临床环境 。 根据 2010 —2011 年美国最佳医院排 名 ， UCSF 在前 5 名之列 ， 这为我们基础研究在临床 中的应用提供了很好的土壤 。 培训和 教 学 也 是 转 化 医 学 非 常 重 要 的 一 部 分 。 培训和教学应当针对不同的人群分层次开展 。 UCSF 转化医学 教 育 包 括 医 学 生 培 训 、 毕 业 后 培 训 、 临 床 试验方面的培训等 ， 在这方面我们整合了流行病学 、 统计学 、 临床试验 、 公共卫生政策等各方面的资源 ， 以进 行 全 方 位 地 培 训 。 对 于 研 究 生 、 低 年 资 员 工 、 高年资员工 及 不 同 学 术 背 景 的 学 生 ， 培 训 课 程 不 尽 相同 。 在转化医学 方 面 ， 我 们 还 设 置 了 多 种 多 样 的 课 程 ， 并提供多 方 面 各 种 内 容 的 学 位 。 如 暑 期 有 8 周

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训下一代 的 研 究 者 。 就 像 我 刚 才 说 的 ， 在 中 国 也 不 是所有的 医 学 院 都 能 够 得 到 这 么 丰 厚 的 研 究 基 金 ， 我相信北京 协 和 医 院 是 具 备 相 应 资 质 的 机 构 ， 能 够 并且会优先 获 得 此 类 基 金 支 持 ， 帮 助 你 们 成 功 建 立 转化医学中心 。 截止到 2010 年 6 月 30 日 ， UCSF 临床转化医学 中心共成立 了 78 家 生 命 科 学 公 司 ， 有 13 种 新 药 及 新设备正在 进 行 临 床 开 发 ， 拿 到 了 700 多 个 专 利 ， 共计诞生 了 1000 多 项 新 的 发 明 。 UCSF 在 加 州 大 学 所有分校 中 不 是 最 大 的 ， 但 新 发 明 、 专 利 权 及 专 利 获益方面在加州大学所有分校中一直排名第一 。 CASE 3 ： 药 厂 与 UCSF 间 的 合 作 。 几 个 月 前 UCSF 与辉瑞 公 司 签 订 了 8500 万 美 元 的 合 同 ， 我 们 将共同进行 临 床 转 化 医 学 方 面 的 研 究 。 这 不 是 简 单 的将辉瑞公司的药拿到 UCSF 来用 ， 而是将 UCSF 研 究的一些新 的 生 物 标 记 物 等 ， 通 过 辉 瑞 公 司 的 资 源 实现其临床 应 用 。 这 个 项 目 共 将 会 有 七 到 八 个 合 作 伙伴 ， 其中 三 到 四 个 在 美 国 ， 一 个 在 欧 洲 ， 另 一 个 在亚洲或者澳洲 。 目前该项目可以同时承载 10 个子 研究项目 ， 其 中 5 个 项 目 即 将 公 布 ， 包 括 一 些 非 常

具有创造性的基础项目 。 CASE 4 ： 资源整合 。 UCSF 海伦迪勒家庭综合癌 症中心已经成功整合了美国 42 家医疗机构 ， 研究者 们会把所有 肿 瘤 患 者 的 数 据 传 入 统 一 的 数 据 库 ， 并 将肿瘤组织存入 组 织 库 （ tissue bank ） ， 这 些 数 据 及 资源由这些 机 构 共 享 ， 共 同 致 力 于 肿 瘤 相 关 研 究 。 我们已在其中进行 了 很 多 富 有 创 造 性 的 临 床 一 期 药 物实验 。 UCSF 非常有兴趣与 PUMC 这样优秀的中国学术 机构进行合作 。 我们将在科学研究 、 早期临床试验 、 人员培训和 教 育 等 方 面 有 多 层 次 、 多 方 面 的 合 作 ， 我们的关系 将 建 立 在 互 相 尊 重 的 基 础 之 上 。 需 要 探 讨的是目前 PUMC 的优势和弱势分别是什么 ， UCSF 需要针对这 些 方 面 提 供 怎 样 的 支 持 ， 我 们 很 愿 意 派 我们的专家 到 中 国 为 大 家 进 行 培 训 。 就 像 昨 天 美 国 国立肿瘤研 究 所 教 授 谈 到 的 ， 他 们 也 愿 意 参 与 到 这 个合作项目当中 ， 我们可以在 UCSF 、 PUMC 及 美 国 国立肿瘤研 究 所 之 间 建 立 三 方 合 作 关 系 ， 共 同 开 发 更多对肿瘤患者有益的项目 。

312 October，2011



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