基因编辑与诱导多能干细胞的联合应用

发布时间：2022-05-10 19:37

　　基于干细胞的细胞疗法是目前最有潜力和创新性的方法,诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells,iPSC）结合成体干细胞和胚胎干细胞（embryonic stem cell,ESC）的优点和特征,在重编辑技术方面取得了重大进展。本文介绍了iPSC技术和位点特异性核酸酶（site specific nucleotide,SSN）介导的基因编辑工具的发展,以及这两种新技术在生物医学研究和治疗试验中的联合应用。iPSC在体外的多能特性不仅为基础研究提供了无限的细胞来源,而且还有益于人类疾病治疗药物的筛选。此外,随着基因组编辑技术的发展,通过使用核酸酶,如锌指核酸酶（zinc finger nuclease,ZFN）、转录激活因子样效应核酸酶（transcription activator-like effector nucleases,TALEN）,以及成簇的、规则间隔短的短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR）/Cas系统来纠正基因突变导致的疾病,以便于... 

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【文章目录】：
1 iPSC技术与基因编辑
2 基因编辑工具的开发
    2.1 ZFN
    2.2 TALEN
    2.3 CRISPR/Cas9系统
3 iPSC与基因组编辑技术的联合应用
4 展望



本文编号：3652570