不同来源外周血干细胞改善脐血干细胞治疗地中海贫血预后及相关因素分析

发布时间：2022-10-04 22:23

　　研究背景至今异基因造血干细胞移植仍然是治愈重型地中海贫血患者最有效的方式,但实际上仅有不到一半的患者能找到相合同胞或者无关供者。脐血干细胞具有抗原活性弱、HLA配型要求低、GVHD发生率低等特点,是干细胞的潜在来源。然而,脐血干细胞数量较少、受者移植前出现的铁过载,使得地贫脐血移植面临着低干细胞植入率与高移植死亡风险的巨大挑战。目的全相合同胞脐血联合同一新生儿的外周血、无关脐血联合亲缘单倍体外周血干细胞可增加输注细胞剂量。该策略分别对促进同胞及无关脐血干细胞在地贫患者植入的影响如何?对相关并发症的影响有何差异?本文旨在比较同胞脐血与无关脐血移植疗效以及分析影响脐血干细胞植入与造血重建的相关因素。方法选取本中心2012年1月至2019年10月首次行脐血干细胞移植76例重型地贫患儿的临床资料进行回顾性分析。随访截至2019年12月31日,中位随访时间53.5个月。同胞脐血移植采用经典NF-08-TM方案:CY+Bu+Flu+TT。无关脐血联合亲缘单倍体移植采用NF-14-TM方案,+3、+4天加入CY,+6天输注无关脐血。全相合同胞脐血输注单个核细胞数均值为8.50×10^7（2.73-2... 

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摘要
ABSTRACT
第一章 前言
第二章 研究对象
    2.1 基本情况
    2.2 移植前常规治疗
    2.3 地贫分度标准
第三章 研究方法
    3.1 移植前准备
    3.2 造血干细胞采集
    3.3 造血干细胞移植
    3.4 移植相关并发症的防治
    3.5 植入监测
    3.6 分组方法
    3.7 统计方法
第四章 研究结果
    4.1 临床特征
    4.2 生存分析
    4.3 铁过载与干细胞植入
    4.4 脐血干细胞数量与植入
    4.5 脐血来源与干细胞植入
    4.6 脐血移植相关并发症
    4.7 多因素分析
    4.8 结论
第五章 讨论
    5.1 地贫与铁过载
    5.2 地贫脐血移植预后
    5.3 铁过载与干细胞植入
    5.4 干细胞数量与植入关系
    5.5 脐血来源与干细胞植入
    5.6 脐血移植相关并发症
    5.7 归纳与展望
参考文献
中英文缩略词表
成果
致谢


【参考文献】：
期刊论文
[1]MRI定量肝脏及心脏铁过载对地中海贫血全相合造血干细胞移植的影响[J]. 阳文景,廖建云,温建芸,阮永胜,陈丽白,何岳林,李春富,吴学东.  中国组织工程研究. 2017(33)
[2]重型β地中海贫血的诊断和治疗指南[J]. 方建培,许吕宏.  中华儿科杂志. 2010 (03)
[3]地中海贫血患儿血清特异性群体反应性抗体对脐血造血干细胞增殖、分化能力的影响(英文)[J]. 方建培,翁文骏,吴燕峰,杨兴鸽,许吕宏,徐宏贵,魏菁.  中国组织工程研究与临床康复. 2008(51)
[4]重型β地中海贫血患儿群体反应性抗体检测及临床意义[J]. 翁文骏,方建培,徐宏贵,肖露露,陈纯,黄科,许吕宏.  中华妇幼临床医学杂志. 2007(03)



本文编号：3685867