血友病A儿童短期低剂量预防治疗的观察

发布时间：2023-05-13 10:02

　　研究背景及目的 血友病A是一种较少见的遗传性FⅧ缺乏的出血性疾病。患者以自发性关节肌肉为主要特征,长期反复出血导致关节畸形、肌肉萎缩及终生残疾等相关并发症,影响患者的生存期及生活质量,给患者肉体和精神上带来极大的痛苦。 血友病A目前尚没有根治方法,其临床治疗主要依靠凝血因子终身持续的替代治疗,主要目的是减少出血发生,阻止关节肌肉损伤及功能受损的积累,从而保持健康生活质量。替代治疗有按需治疗和预防治疗两种方式。近20年大量研究已证实预防治疗在减少出血、降低关节损伤风险和保持几乎正常的生活质量方面显著优于按需治疗。但国际上尚未就预防治疗的剂量方案等问题取得一致意见,因为欧美发达国家推荐的标准剂量(25～40u／kg／次,每周3次)存在巨大费用及频繁注射问题,近年一些发展中国家学者开始探讨中低剂量预防治疗方案。 因为我国经济水平的限制和血友病医疗体系的缺乏,尤其是血友病儿童的诊治及预后情况不容乐观,表现在血友病性关节损害发生率高达68%(≤13岁)至92%(17-18岁),而且绝大多数不能正常学习,生活质量差,生存期短,提示改善我国血友病诊治状况的重点首先是在儿童患者。 基于目前我国有限的经...

【文章页数】：52 页

【学位级别】：硕士

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摘要
ABSTRACT
前言
试剂与仪器
    试剂
    仪器
资料与方法
    1.1 病例资料
    1.2. 重组人凝血因子Ⅷ(拜科奇Kogenate FS)
    1.3 低剂量预防治疗方案
    1.4 研究起止时间
    1.5 终止研究标准
    1.6. 观察指标
    1.7 实验室检查
    1.8 统计学分析
结果
    2.1 短期预防治疗效果观察
    2.2 安全性观察
    2.3 生活质量评估
讨论
结论
参考文献
缩略词中英文对照
致谢
统计学证明



本文编号：3815704