CRISPR/Cas工具的开发和应用

发布时间：2024-02-15 03:43

　　CRISPR/Cas系统是细菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系统,细菌和古菌通过crRNA和Cas蛋白识别靶标DNA或RNA,并切割这些外源入侵核酸.目前, CRISPR/Cas系统已广泛应用于基因编辑领域,多种Cas蛋白的发现扩宽了CRISPR/Cas编辑基因的范围.如Cas9和Cas12可在基因组上靶向插入或删除DNA序列; Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多种Cas衍生工具的开发让CRISPR/Cas系统发挥更多的功能.如基因编辑方面,通过base editor可进行DNA单碱基编辑,通过prime editor可进行DNA单碱基编辑和小片段插入缺失;如基因表达调控方面,通过CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表达.同时, CRISPR/Cas系统还广泛应用于功能基因遗传筛选、基因检测、活体成像、细胞谱系示踪等多个领域.随着CRISPR/Cas基因编辑工具的不断开发,将不断促进科学研究进展,并有望通过CRISPR/Cas介导的基因治疗为患者带来福音.

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【部分图文】：

图1(网络版彩色)CRISPR/Cas相关工具的类型及应用

(ⅲ)减少Cas9大小.由于使用CRISPR/Cas进行基因治疗时,往往通过AAV(adeno-associatedvirus)包装Cas9和gRNA,将CRISPR/Cas系统递送到细胞中.AAV可装载的DNA片段大小有限,装载量只有4.5kb左右,SpCas9的DNA....

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本文编号：3899144