mTOR抑制剂治疗结节性硬化症的临床研究进展

发布时间：2017-12-01 16:28

  本文关键词：mTOR抑制剂治疗结节性硬化症的临床研究进展

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【摘要】：结节性硬化症(TSC)是一种累及多器官的常染色体显性遗传综合征,近年来其治疗方面已取得一定进展。mTOR抑制剂能持续抑制mTOR靶点,缩小室管膜下星形细胞瘤和血管肌脂瘤的体积,具有改善患者肺功能、控制癫痫发作的作用。目前美国FDA已批准西罗莫司用于治疗淋巴管平滑肌瘤,依维莫司用于治疗不能手术的伴有室管膜下巨细胞星形细胞瘤或肾血管肌脂瘤的TSC患者。mTOR抑制剂治疗TSC的有效性和安全性有待进一步深入研究。
【作者单位】： 武汉市儿童医院药学部;
【分类号】：R596.1
【正文快照】： 结节性硬化症(tuberous sclerosis,TSC)是一种常染色体显性遗传病,以全身多种组织器官出现错构瘤样增生为特征,可累及脑部、皮肤、心脏、肾脏、肺脏等多个器官[1]。根据累及病变部位不同,可出现面部血管纤维瘤、色素脱失斑、脑皮质结节、脑室管膜下结节、癫痫、认知障碍等[2]

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本文编号：1241736