遗传性单基因皮肤病药物无义抑制治疗研究进展

发布时间：2024-04-25 00:26

　　无义抑制疗法(nonsense suppression therapy)目的是为了抑制期前出现的终止密码子(premature termination codons,PTCs)(又称为Ⅰ类突变)导致的翻译终止,以恢复蛋白质功能缺陷的方法。本文回顾了无义抑制疗法的现状和进展,包括无义抑制药物和无义介导的mRNA降解(nonsense-mediated mRNA decay,NMD)抑制疗法并对现有的不足做出一些总结。

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【文章目录】：
1 PTCs的通读治疗
2 通读治疗的现状
    2.1 氨基糖苷类药物
    2.2 非氨基糖苷类药物
    2.3 无义突变介导的mRNA降解(NMD)的抑制疗法
3 结论



本文编号：3963727