神经退行性疾病制药新思路:致病变异蛋白的降解

发布时间：2017-11-05 04:25

  本文关键词：神经退行性疾病制药新思路:致病变异蛋白的降解

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【摘要】：神经退行性疾病引起中枢神经元不正常死亡、丧失,导致神经系统功能障碍,从而导致严重的临床症状,严重影响生活并引起提前死亡,是一类重大疾病.目前,此类疾病尚未有任何治疗方法.多种神经退行性疾病被发现与异常蛋白聚集有关,其中,由变异HTT(mHTT)蛋白积累引起的亨廷顿病是一种具代表性的神经退行性疾病.亨廷顿由单基因突变引起,遗传背景清晰,因此被作为神经退行性疾病的代表性模式疾病.由于m HTT引起疾病机制未知,通过降低其水平抑制其下游毒性可能是极具前景的药物研发思路.本文重点阐述mHTT蛋白降解研究的新进展,并展望mHTT蛋白清除的新策略.
【作者单位】： 复旦大学生命科学学院脑科学国家重点实验室脑科学协同创新中心;
【基金】：国家自然科学基金(批准号:31371421,31422024) 国家高技术研究发展计划(批准号:2014AA02502) 上海浦江人才计划(批准号:13PJ1400600)资助
【分类号】：R741
【正文快照】： 神经退行性疾病(neurodegenerative disorders)是指中枢神经元不正常死亡丧失引起神经系统功能障碍,从而导致的疾病.多见于中老年人,严重影响人类健康及生活质量,并造成巨大的社会负担.随着中国老龄化的趋势,神经退行性疾病研究的重要性也与日俱增.然而迄今为止,国内外都没有

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本文编号：1142592