基于运动神经元病患者报告的临床结局评价量表的编制与初步考评

发布时间：2018-03-11 17:12

本文选题：基于患者报告的结局　切入点：量表　出处：《北京中医药大学》2017年硕士论文　论文类型：学位论文

【摘要】：研究背景既往医学研究中一直非常重视临床医务人员报告资料、生物学报告资料在疗效评估中的作用,但随着医学模式的改变,人们开始意识到患者报告的结局的重要性。用量表的方法作为评价的工具之一,已被国际医学专家接受并得到广泛应用。PRO量表能够提供医生除实验室或器械检查以外病人的信息。由美国食品药物监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)起草的"基于患者报告的结局测量在支持医药产品开发标签说明中的应用指南草案"中对量表的研制、评价有具体说明。借鉴国外PRO研究模式,开展有中国特色的测量,是目前临床疗效评价体系的重要内容。运动神经元病的病因和发病机制尚未研究清楚,尚未有针对性的治疗手段,而运动神经元病患者长期受到疾病的困扰,更优质的生活体验是绝大多数患者所追求的。但是目前对于运动神经元病的评价常用工具主要是国外引进,不仅缺少中国特色,也且缺少对患者自我感受方面的内容,所以编制适合运动神经元病患者这一特殊群体的基于患者报告的临床测量工具具有重要意义。研究目的借鉴国际PRO量表研制方法,从运动神经元病的疾病特点出发进一步丰富和完善运动神经元病疗效评价方法。研究思路根据研究目标,由研究小组给出所测概念的可操作化定义,对运动神经元病患者报告的临床结局进行概念操作化,形成具体测量指标,并进行指标优化,建立量表的理论框架提出量表条目,形成条目池研究;反应尺度,制定卷首语、填写说明,设计"基于运动神经元病患者报告的临床结局评价量表"初稿;初稿施测,收集整理数据,统计分析有效数据,初步评价量表性能最终形成"基于运动神经元病患者报告的临床结局评价量表"。研究内容1构建理论框架,形成条目池:参照美国FDA发布的PRO量表研制具体说明,遵照量表学的原理及要求,成立研究小组,在查阅文献和对192例临床数据的分析的基础上,采用小组讨论的方式,构建了科学的量表理论框架,对量表的维度作了明确的界定。从192例临床病例中筛选出现频率≥5%且经治疗后显著变化的症状,结合患者访谈,研究小组讨论和提炼,确定量表的条目池。2量表条目筛选:根据构建的理论框架和初步确定的条目池,编制专家调查问卷,运用德尔菲法咨询全国中医脑病学专家,依据条目得分均值、满分频率K、变异系数等指标分析专家问卷,结合专家建议和研究小组讨论,对条目进行合并、增减和完善,最终确定量表条目。3形成量表初稿:经过条目筛选,最终确定了属于4个维度的16个条目(核心症状10个、全身症状2个、心理精神症状2个、社会关系2个)。经研究小组讨论,主要采用Likert-5级评分法,编制卷首语,制定填表说明,完成量表条目和格式设计,形成量表初稿。4量表初稿的性能考评:2017年2月-3月在河北省以岭医院肌萎缩科病房、北京中医药大学东直门医院脑病科门诊进行运动神经元病PRO量表初稿的临床测评,收集病例并建立数据库,采用SPSS 20.0统计软件进行数据分析,考评量表的可行性、信度、效度等。研究结果1条目池筛选:通过文献研究、临床病例、患者访谈共筛选症状指标58个,包括核心症状14个,全身症状34个,心理精神症状7个,社会关系3个。经研究小组讨论,初步确定包含40个条目的运动神经元病量表条目池。2条目的筛选与优化:专家问卷后,挑选专家对条目的重要性和可操作性评价较高的条目,保留满分频率K≥85%的条目,经研究小组整理专家意见并多次讨论后,将条目整合为16个,形成运动神经元病PRO量表初稿。3量表性能考评:对20例有效数据进行信度、效度分析,结果显示分半信度为0.678,克朗巴哈α系数为0.801,表明量表的内部一致性高;经探索性因子分析验证量表结构,结构方程模型的拟合优度指数(GFI)为0.567,因此认为量表内部结构与理论假设是可以拟合的,该量表具有较好的结构效度。结论将PRO研究方法引入到运动神经元病的临床疗效评价研究中,基于中医特色,结合运动神经元病的临床特点,严格参照美国FDA发布的量表研制的具体说明和步骤,制定了运动神经元病PRO量表。该量表具有较好的信度、效度,可行性良好,具有真实反映运动神经元病患者自觉症状变化的能力,本量表的研制将丰富和完善运动神经元病的临床评价方法,并为罕见病的中医药临床疗效评价研究提供参考。
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【学位授予单位】：北京中医药大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2017
【分类号】：R744.8

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