从发病机制谈脊髓小脑性共济失调的治疗现状

发布时间：2021-12-28 18:15

　　脊髓小脑性共济失调（spinocerebellar ataxia,SCA）是一组常染色体显性遗传性疾病,依据遗传方式的不同将其分为重复序列扩增引起的SCAs和由点突变引起的SCAs。根据疾病的临床特征,结合基因检测可进行疾病的诊断,但目前此病的治疗仍为世界难题,美国食品药品监督管理局及欧洲药品管理局尚无批准用于SCA的药物。严格临床前试验对疾病修饰药物的研发至关重要。 

【文章来源】：中华医学遗传学杂志. 2020,37(09)CSCD

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本文编号：3554506