基于SNCA基因治疗帕金森病的研究进展

发布时间：2023-12-24 16:41

　　帕金森病是常见的威胁人类健康的神经退行性疾病之一,其主要病理特征为中脑黑质路易小体的形成和多巴胺能神经元的丢失,而路易小体的主要成分是α-突触核蛋白(α-synuclein,α-syn)。现已证实,编码α-syn的SNCA基因是帕金森病的关键致病基因之一,该基因的突变可引起α-syn的过量表达,进而形成路易小体,导致帕金森病的发生。因此,SNCA基因被认为是对帕金森病进行治疗的有效靶点。该文从SNCA基因在帕金森病发病中的作用与机制出发,讨论了SNCA基因与α-syn在帕金森病的发生和进行性恶化中的具体作用通路及过程,并从减少α-syn的表达水平、抑制α-syn聚集体的形成、促进α-syn聚集体的降解及抑制和阻断α-syn聚集体的传播等方面,总结了目前基于SNCA基因和α-syn调控的治疗方法,为开发帕金森病诊疗新策略提供参考。

【文章页数】：9 页

【文章目录】：
1 基因变异和PD发病
2 α-syn过表达和PD发病
3 SNCA基因表达调控与PD治疗
    3.1 减少α-syn的表达水平
    3.2 抑制α-syn聚集体的形成
    3.3 促进α-syn聚集体的降解
    3.4 抑制和阻断α-syn聚集体的传播
4 结语和展望



本文编号：3874906