CRISPR/Cas9系统在视网膜发育与遗传性视网膜疾病研究中的应用

发布时间：2022-08-12 16:10

　　CRISPR/Cas9系统作为第三代基因编辑工具的代表,操作简便、效率高、成本低,应用前景极其广阔。该系统能够对基因组中特定的核苷酸序列切割,尤其可用于纠正机体的异常基因突变。利用该系统不仅可阐述视网膜发育过程关键基因的调控功能,以及视网膜变性过程中相关信号通路改变的分子机制,更为重要的是运用该系统可修复异常的基因突变。本文主要论述CRISPR/Cas9系统在人类视网膜发育及遗传性视网膜变性疾病发病机制研究中的应用,以及在视网膜变性疾病患者个体化基因治疗方面的应用前景。 

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【文章目录】：
1 CRISPR/Cas9系统的特点
2 CRISPR/Cas9系统在视网膜神经细胞发育机制中的应用
3 CRISPR/Cas9系统在干细胞定向分化为视网膜感光细胞基因调控机制中的应用
4 CRISPR/Cas9系统在修复眼部异常基因突变中的研究进展
5 CRISPR/Cas9系统应用于临床遗传性视网膜疾病基因治疗前需解决的关键问题
6 结语



本文编号：3676188