造血干细胞移植术后内皮细胞损伤综合征（SOS/TA-TMA）的临床诊疗技术研究

发布时间：2023-11-24 20:36

　　第一部分低剂量重组人组织型纤溶酶原激活剂(rh-tPA)为主的方案治疗造血干细胞移植后肝窦阻塞综合征(SOS)的临床研究目的:肝窦阻塞综合征(SOS)是造血干细胞移植后(HSCT)最严重并发症之一,也是移植后内皮细胞损伤综合征的重要疾病形式。本部分以前瞻性、单臂、开放性临床试验,研究低剂量rh-tPA为主的方案治疗HSCT后SOS的有效性和安全性(真实世界研究)。方法:2014年12月至2019年6月间,于苏州大学附属第一医院共入组符合纳入/排除标准的16例HSCT后SOS患者,给予设计的低剂量rh-tPA为主的综合方案治疗。方案核心为rh-tPA(阿替普酶,10mg/d)的每日低剂量持续给药,根据治疗反应及评估出血风险,决定使用时间。其余措施包括:钙调蛋白抑制剂(CNI)的停用,液体平衡管理,糖皮质激素,白蛋白及血制品支持,前列腺素E1、熊去氧胆酸等。主要观察指标包括:完全治疗反应(CR)、总体治疗反应(ORR)、治疗+100d生存率、1年总生存率(OS)、不良事件(含严重出血)等。结果:入组16例患者(男性12例,女性4例),其中重度SOS患者12例(75%),极重度SOS 4例(...

【文章页数】：68 页

【学位级别】：硕士

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中文摘要
Abstract
第一部分 低剂量重组人组织型纤溶酶原激活剂(rh-tPA)为主的方案治疗造血干细胞移植后肝窦阻塞综合征(SOS)的临床研究
    前言
    病例与方法
        1. 研究对象及入排标准
        2. 造血干细胞移植
        3. 造血重建标准
        4. SOS诊断、严重程度分级及治疗反应评价
        5. 观察指标
        6. 随访
        7. 统计学分析
    结果
        1. 患者一般资料
        2. 治疗反应及预后
        3. 生存分析
    讨论
    结论
    参考文献
第二部分 移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)围诊断期的预测因素研究
    前言
    病例与方法
        1. 研究对象
        2. 造血干细胞移植
        3. 急性移植物抗宿主病(aGVHD)的诊断、分级及治疗方案
        4. TA-TMA诊断
        5. 实验设计
        6. 随访及定义
        7. 统计分析
    结果
        1. 患者一般资料
        2. 围诊断期的动态实验室参数比较
        3. 相关参数的诊断性试验评价
        4. 生存
    讨论
    结论
    参考文献
综述 造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的研究进展
    参考文献
攻读硕士学位期间发表的论文
中英文缩略词汇表
致谢



本文编号：3866555