达沙替尼治疗甲磺酸伊马替尼耐药的慢性粒细胞性白血病的成本效果分析

发布时间：2017-09-23 20:20

  本文关键词：达沙替尼治疗甲磺酸伊马替尼耐药的慢性粒细胞性白血病的成本效果分析

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【摘要】：目的研究当前CML患者院内药物治疗及疾病经济负担现状,对伊马替尼耐药的CML患者的两种靶向药物治疗方案进行成本效果分析,最终为医保部门决策者制定高价高效药物医保政策提供科学参考依据。方法1.回顾性病案及医保信息的数据挖掘:分析2006~2012年129例CML患者院内诊疗情况及640例CML参保患者的医疗费用构成及报销比例。2.文献研究法:为构建模型和确定模型参数,对国内外有关应用马尔科夫模型进行药物经济学评价及CML发病机制、诊疗、预后及靶向药物不良反应相关文献进行研究。3.专家调查法:为确定两种靶向治疗方案产生不良反应的治疗成本参数,通过进行两轮专家调查,获得达沙替尼与大剂量伊马替尼治疗伊马替尼耐药的CML患者时出现各种不良反应严重等级的频率及治疗成本。4.数学模型法:构建非时间依赖的马尔科夫模型,通过队列模拟、敏感度分析和蒙特卡洛模拟技术对模型进行运算,计算两种靶向用药方案短期或长期治疗伊马替尼耐药CML的成本-效果。结果1.129例患者的342条住院病案记录中,221次记录表明CML患者院内服用过化疗药物。有35人在住院期间服用过靶向药物,其中19例患者住院期间因服用伊马替尼出现过不耐受或耐药;2例服用伊马替尼的患者院内治疗时因耐药加大了一倍剂量;10例服用伊马替尼的患者因耐药加大了50%的剂量。2007年以后,伊马替尼的院内使用人数和次数逐渐增多。2.门诊就医的CML患者人均医疗费用支出为56.93元,药费所占比重为77.8%,患者自付比例为99.69%;住院的CML患者的人均医疗费用支出为10273.07元,药费所占比重为57.8%,自付比例为30.82%;在门诊特定项目中,城镇职工及城镇居民CML患者的人均医疗费用支出分别为17663元和11929元,药费所占比重均在99%以上,自付比例分别为17.41%和40.95%。3.达沙替尼与大剂量伊马替尼短期治疗伊马替尼耐药的CML患者的评价结果:达沙替尼(C/E=36307.83元/QALM)治疗伊马替尼耐药的慢性期CML的成本效果比是低于大剂量伊马替尼的(C/E=53097.78元/QALM);达沙替尼(C/E=64461.86元/QALM)治疗伊马替尼耐药的加速期CML的成本效果比是低于大剂量伊马替尼的(C/E=82664.00元/QALM);达沙替尼(C/E=89362.82元/QALM)治疗伊马替尼耐药的急变期CML的成本效果比是低于大剂量伊马替尼的(C/E=125757.90元/QALM),敏感度分析显示,慢性期分析结果稳定;加速期和急变期分析结果不稳定,有待进一步研究。4.达沙替尼与大剂量伊马替尼长期治疗伊马替尼耐药的CML患者的评价结果:无论贴现率和用药时间如何变化,达沙替尼治疗伊马替尼耐药的慢性期CML的成本效果比值始终是低于大剂量伊马替尼的,如当贴现率为3%,用药时间为30年时,达沙替尼(C/E=38881.74元/QALM)治疗伊马替尼耐药的慢性期CML的成本效果比低于大剂量伊马替尼的(C/E=53844.15元/QALM),敏感度分析显示结果稳定。结论1.目前广州市三甲医院CML的院内治疗多采用对症支持治疗及化学疗法,但院内治疗中,越来越多的CML患者开始使用伊马替尼。CML患者在服用伊马替尼进行治疗时,因经济原因停药以及发生伊马替尼耐药或不耐受的现象在广州市内各医院实际治疗中确实存在;目前应用第二代靶向药物达沙替尼等的CML患者较少,但该药也正逐步被用于院内临床治疗。2.目前广州地区CML患者的疾病经济负担依然较重,自付比例依然较高,药费在CML患者医疗总支出占有的比重最大,加大药费特别是靶向药物费用补偿力度对减轻CML患者的疾病负担最有效。3.当服用伊马替尼的CML慢性期患者发生耐药时,立即改用达沙替尼比加大伊马替尼用量进行治疗更具成本效果优势,针对耐药CML患者群体,医保部门应细化医保政策,以耐药CML患者的利益为根本,合理制定达沙替尼等CML第二代靶向治疗药物的用药补偿措施。
【关键词】：达沙替尼 伊马替尼 慢性粒细胞性白血病 Markov模型 蒙特卡洛模拟 耐药 成本-效果分析
【学位授予单位】：暨南大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2015
【分类号】：R733.72
【目录】：

• 中文摘要3-5
• Abstract5-9
• 1 前言9-17
• 1.1 慢性粒细胞性白血病9
• 1.2 慢性粒细胞性白血病当前的治疗9-12
• 1.3 药物经济学评价与临床决策分析的方法与模型12-15
• 1.4 本研究的目的与意义15
• 1.5 研究的内容及技术路线15-17
• 2 资料来源与研究方法17-36
• 2.1 描述性统计分析17
• 2.2 文献研究法及专家咨询法17-18
• 2.3 Markov模型的基本概念与原理18-21
• 2.4 耐药CML药物治疗方案CEA中Markov模型的建立与参数设定21-36
• 3 结果36-70
• 3.1 广州市CML住院患者院内药物治疗情况分析结果36-42
• 3.2 CML患者医疗费用及疾病经济负担状况分析结果42-47
• 3.3 应用Markov对伊马替尼耐药CML两种用药方案的CEA结果47-70
• 4 讨论70-74
• 4.1 目前CML患者院内药物治疗中靶向药物使用率低于羟基脲等一般药物70-71
• 4.2 增大CML治疗药物补偿力度方能有效的减轻患者疾病经济负担71
• 4.3 针对耐药患者群体，，达沙替尼比大剂量伊马替尼有绝对的成本效果优势71-72
• 4.4 Markov模型用于两种用药方案的成本效果分析较为合理，但也有局限性72-74
• 5 结论74-75
• 参考文献75-83
• 附录一83-88
• 附录二88-90
• 附录三90-96
• 附录四96-97
• 附录五97-101
• 研究生期间科研工作清单101-102
• 致谢102

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本文编号：907309