腺相关病毒载体在基因治疗领域中的应用和挑战

发布时间：2022-10-21 16:06

　　腺相关病毒载体是基因治疗领域中最有前景的基因递送平台之一,它具有免疫原性较低、安全性高、制备简单、可大规模生产等优势,尤其在安全性方面远超其他病毒载体。近几年,在难治性疾病的临床治疗中,腺相关病毒基因载体发挥着越来越重要的作用,但由于仍存在一些待解决的问题,尚未在临床中大规模应用。综述了目前腺相关病毒基因载体在基因治疗领域中的应用趋势和所面对的挑战,并进行了展望。 

【文章页数】：3 页

【文章目录】：
1 前言
2 腺相关病毒基因载体在基因治疗中的应用
    2.1 使用腺相关病毒基因载体介导基因置换
    2.2 使用腺相关病毒基因载体介导基因编辑
    2.3 使用腺相关病毒基因载体介导基因沉默
3 腺相关病毒基因载体在基因治疗中的挑战
    3.1 待优化的病毒包装系统
    3.2 有限的基因组表达效率
    3.3 高昂的治疗费用
4 展望



本文编号：3695963