原发性免疫缺陷病基因治疗
本文关键词: 原发性免疫缺陷病 基因治疗 基因编辑 载体 出处:《中国实用儿科杂志》2017年07期 论文类型:期刊论文
【摘要】:原发性免疫缺陷病(PID)是由基因突变造成免疫细胞数量和(或)功能异常的一类致死性疾病,发病率约1/5000,我国至少有存活患儿200 000例。造血干细胞移植为目前大部分致死性PID的惟一根治手段,但由于供者难寻、花费巨大以及不同程度的免疫排异反应,大部分患儿无法接受治疗。基因治疗指对患者自体造血干细胞突变基因进行修复,以重建免疫系统的新型根治方法。PID历来是基因治疗的首选适应证,基因治疗同样也是PID最具前景的新型根治手段,已经在许多PID病种中取得初步成功。我国部分单位也已启动PID基因治疗临床前研究。另外,以TALEN、ZFN、CRISPR-Cas9技术为代表的定点甚至原位基因编辑技术的深入研究,使缺陷基因原位修复成为可能,完全有希望解决基因表达精确调控、保持基因组完整性等难题,让基因治疗造福广大PID患儿及家庭。
[Abstract]:Primary immunodeficiency disease (PID) is caused by mutations in the number of immune cells and (or) the abnormal function of a fatal disease, the incidence rate of about 1/5000, our country has at least 200000 children. The survival of hematopoietic stem cell transplantation is currently the only most lethal PID radical means, but because the donor is hard to find costly, as well as different levels of immune rejection, most patients can not accept treatment. Gene therapy refers to repair patients with autologous hematopoietic stem cell gene mutation, a new method to cure.PID reconstruction of the immune system has always been the preferred indications of gene therapy, gene therapy is also the most promising new means to cure PID. PID has achieved initial success in many diseases. Some units in our country have also started PID gene therapy in preclinical studies. In addition, TALEN, ZFN, CRISPR-Cas9 technology as the representative of the fixed-point base even in situ Due to the in-depth research of editing technology, it is possible to make in situ repair of defective genes. It is hopeful to solve the problem of precise regulation of gene expression and maintain genome integrity and so on, so that gene therapy can benefit the majority of PID children and families.
【作者单位】: 重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科;
【分类号】:R450;R725.9
【正文快照】: 原发性免疫缺陷病(primary immunodeficiencydisease,PID)的早期诊断、预防感染、替代治疗等对提高其存活率都起到了重要作用,但大量PID患儿不经根治最终难以存活。人类白细胞抗原(HLA)相合供者造血干细胞移植(HSCT)是目前多种PID公认可靠的根治手段。自1968年首次应用于PID治
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