AAV载体靶向修饰策略在基因治疗中的研究进展
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【摘要】:腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是微小病毒科的一种,它能以其广泛的宿主范围及低的免疫原性对人及灵长类进行感染,而且经过改造后的AAV能够更有效的转导特异组织及细胞。腺相关病毒作为一种基因治疗载体其生物学特性已被深入了解,通过改造腺相关病毒的血清型和蛋白衣壳结构能够扩宽其应用范围。本文对AAV病毒载体的衣壳蛋白基因工程修饰、转录水平调控修饰、基因改造和衣壳蛋白共价偶联修饰的靶向机理以及相关的一些研究成果进行介绍。
【作者单位】: 中国医学科学院医学实验动物研究所;
【关键词】: 腺相关病毒 靶向 基因治疗
【基金】:国家科技支撑计划(No.2014BAI03B01)
【分类号】:R450
【正文快照】: 随着对腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)研究的深入,研究人员发现AAV作为转导基因的载体有一定的局限性,如AAV宿主范围广泛、组织或细胞特性缺乏等,使得其作为基因的载体被用于临床治疗实验中存在安全性、靶向性和转染效率低的缺陷[1]。因此,AAV的靶向性对于基因治疗的
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1 张W
本文编号:477554
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