罕见病基因治疗的研究进展

发布时间：2017-08-15 15:02

  本文关键词：罕见病基因治疗的研究进展

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【摘要】：罕见病因发病率低,治疗药物的市场需求低,导致其治疗药物的研发成本过高,相关治疗策略进展缓慢。近年来,随着分子生物学技术的发展和精准医疗概念的提出,基因治疗技术在遗传性罕见病的研究中取得了重大进展,其研究成果在罕见病的临床诊断、药物研发和治疗中发挥着重要作用,为彻底治愈疾病提供了可能。本文综述了基因治疗的主要原理、策略和在罕见病中的潜在应用,重点介绍了基因编辑技术在罕见病治疗中的优势,并总结了近年来基因治疗相关的临床试验,为基因治疗在罕见病精准医疗领域的研究和应用提供参考。
【作者单位】： 神州数码医疗信息股份有限公司;苏州克睿基因生物科技有限公司;中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院;
【关键词】： 基因治疗 罕见病 基因编辑 药物递送系统
【基金】：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500) 国家高技术研究发展计划(863计划)资助项目(2015AA020106)
【分类号】：R450
【正文快照】： 张抒扬,主任医师,教授,北京协和医院副院长兼中国医学科学院北京协和医学院副院校长。中华医学会常务理事、中华医学会内科学分会副主任委员、中华医学会临床药学分会副主任委员、中华医学会心血管病专业委员会委员,中国研究性医院学会罕见病分会会长,北京医学会临床药学分会

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