广西地区104例儿童中、重型血友病A的临床表现及治疗现状分析

发布时间：2018-10-24 12:18

【摘要】：目的:回顾性分析广西地区104例儿童中、重型血友病A的临床表现特点及治疗现状,为儿童血友病的诊治提供临床资料。方法:收集2011年1月至2016年10月在广西医科大学第一附属医院确诊的104例儿童中、重型血友病A的临床资料,对其出血表现、并发症发生及替代治疗情况进行回顾性分析,采用卡方检验、t检验进行统计学分析,以P0.05为差异有统计学意义。结果:1、104例血友病A患儿中,中型组60例,重型组44例,中型及重型组比例分别为57.7%、42.3%;家族史阳性率15.4%,其中中型、重型组分别为11.7%、20.5%。组间比较无显著性差异(P=0.207)。2、中型与重型组患儿的平均首次出血年龄分别为2.86±2.62岁、1.56±1.60岁,平均首次关节出血年龄分别为5.44±2.34岁、4.48±2.70岁,其中,中型组首次出血原因以外伤后出血(68.3%)为主,重型组则以自发出血(68.2%)为主。以上两组之间比较均具有显著性差异(P=0.000)。其中共有14例以颅内出血为首发出血部位,发生率为13.5%,死亡率为0%,中重型组各7例,发生率分别为11.7%、15.9%。3、观察期出血情况:(1)出血部位:104例血友病患儿出血部位涉及皮肤及浅表黏膜、关节腔、内脏甚至颅内等。其中皮肤及浅表黏膜出血84例,发生率80.77%;关节腔出血33例,发生率31.73%;内脏出血5例,发生率4.8%;颅内出血1例,发生率0.96%。(2)出血程度:中型组临床出血程度以轻度为主(39例,65.0%),其次为中度(13例,21.7%)、极重度(8例,13.3%)、重度(0例,0%);重型组临床出血程度亦多为轻型(27例,61.4%),其次为中度和极重度(各8例,均占18.2%)、重度(1例,2.2%)。两组间出血严重程度比较无显著性差异(P=0.143)。(3)出血频率:未进行预防治疗的中度以上出血患儿中,中、重型组分别为18、13例,发生率分别为30、29.5%,年平均出血频率分别为(9.5±13.09)次和(12.13±13.66)次。两组间比较无显著性差异(P=0.514)。(4)关节受累情况:本研究104例血友病A患儿中,有靶关节形成者27例,发生率为26.0%,其中中型组12例,重型组15例;有14例合并关节畸形,中、重型组各有7例,概率依次为11.7%、15.9%。以上两组间比较差异均具有统计学意义(P=0.000)。关节畸形发生平均年龄为9.5岁,以学龄期最多;关节畸形发生部位以踝关节及膝关节居多,分别占41%和32%,其次见于肘关节,占18%,肩关节和腕关节畸形分别占5%和4%。5、替代治疗:104例患儿中,66例接受过替代治疗,其中55例为按需治疗,11例为预防治疗。观察期内,按需治疗患儿关节畸形发生率为21.8%,预防治疗患儿均无关节畸形,两组间差异有统计学意义(P=0.02)。7例患儿在进行预防治疗时已存在关节出血,预防治疗前后关节出血次数分别为(3.3±1.6)次/月、(1.2±1.3)次/月。6、年FⅧ使用情况:中、重型组年均FⅧ费用分别为(0.77±1.06)万和(1.84±1.89)万;年均FⅧ单位数(IU)分别为(92.6±78.1)IU/kg、(326.1±123.7)IU/kg,组间比较差异均具有显著差异(P=0.000)。结论:⑴关节腔出血是导致关节畸形的主因,多受累于踝关节、膝关节等负重关节;⑵血友病A的出血表现存在一定的临床异质性,FⅧ:C并不能准确预测出血频率及出血程度,中型血友病A也可能发生极重度出血;⑶预防性替代治疗可以减少关节畸形的发生率,降低致残率;⑷本研究年均FⅧ用量及预防治疗率较低,应再加大宣教力度普及预防治疗,改善血友病患儿生活质量。
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【学位授予单位】：广西医科大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2017
【分类号】：R725.5

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