减低毒性预处理方案在造血干细胞移植治疗WAS中的疗效及安全性评估

发布时间：2020-07-29 13:25

【摘要】：目的:评估白消安联合氟达拉滨预处理方案在湿疹-血小板减少伴免疫缺陷综合征(Wiskott-Aldrich Syndrome,WAS)患者行异基因造血干细胞移植治疗中的有效性及安全性。方法:在2014年1月至2017年2月重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科行异基因造血干细胞移植治疗WAS的患者中,纳入回输人白细胞抗原(Human leukocyte antigen,HLA)高分辨配型全相合或1个位点不合的无关供者外周血移植患者,实验组采用由氟达拉滨、白消安、兔抗人胸腺免疫球蛋白组成(FluBuATG)的减低毒性清髓性预处理方案(7例),对照组采用传统白消安和环磷酰胺(BuCy)的清髓方案(7例)。比较两组患者移植后植入、移植后并发症和预处理不良反应发生情况。结果:Bu Cy组与FluBuATG组总体生存率分别为85.7%,71.4%(P=0.205)。BuCy组与FluBu ATG组移植后中性粒细胞植入时间、血小板植入时间、嵌合度、总体生存率方面无统计学差异。BuCy组患者III°~IV°急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主反应发生率与Flu BuATG组均无统计学差异。Flu BuATG组发生移植后AIHA 1例(14.3%),而BuCy组5例(71.4%)(P=0.103)。移植后EBV感染发生率高,FluBuATG组和BuCy组EBV感染率分别为85.7%、57.1%(P=0.559)。两组不同预处理方案对各脏器的不良反应中肝功能损害发生率最高,Bu Cy组肝功能损害严重程度重于FluBuATG组,但无统计学差异。结论:含FluBuATG的减低毒性预处理方案能使异基因造血干细胞植入稳定,不良反应少,具有较好耐受性。
【学位授予单位】：重庆医科大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2018
【分类号】：R725.5;R758.23
【图文】：

生存分析,肺出血,患者,继发

病均得到治愈。Kaplan- Meier 生存分析两组存活情况（见图 1）究中共有 3 名患者发生死亡，其中 FluBuATG 组死亡 2 例，1 例月死于严重的肠道 aGVHD，1 例于移植后 15 天死于严重 VOD植后 30 天因植入失败、继发呼吸循环衰竭、肺出血而亡。DATG 组有 6 例患者发生 aGVHD，I 度、II 度、III-IV 度 aGVHD2 例；BuCy 组共发生 6 例 aGVHD，I 度、II 度、III-IV 度 aGVH 例、2 例。移植后 100 天内 FluBuATG 组和 BuCy 组 III 度及以上为 28.5%、28.5%（P=1.000）。中慢性 GVHD 发生率较高。FluBuATG 组和 BuCy 组 cGVHD 发5%、 57.14%，无明显差异（P=1.000）。

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