儿童肝母细胞瘤的疗效及预后因素分析

发布时间：2017-10-03 08:10

  本文关键词：儿童肝母细胞瘤的疗效及预后因素分析

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【摘要】：目的:在儿童肝母细胞瘤(Hepatoblastoma,HB)治疗中,多学科联合诊治已逐渐成为HB的标准治疗模式。儿童肝母细胞瘤武汉方案为首个全国性方案,现对我院应用该方案诊治的肝母细胞瘤患儿进行回顾性分析,评估该方案的可行性和有效性。方法:回顾性分析2008-2013年我院收治并纳入儿童肝母细胞瘤武汉方案治疗的47例儿童肝母细胞瘤患者,通过回顾患儿的病史、影像学资料、病理学切片及手术记录,综合分析患儿的年龄、临床表现、诊断方法、术前PRETEXT分期、术后COG分期、病理学分型、血清AFP水平变化、确诊时有无转移、β-catenin水平、化疗方案及治疗的并发症及治效等指标。本文采用SPSS 19.0软件进行统计学分析,采用Kaplan-Meier进行生存曲线分析,Fisher精确检验法进行卡方检验。结果:纳入分析的47例HB患儿中,剔除1例因新辅助化疗后手术病理修正诊断为肝脏卵黄囊瘤的患儿。其余46例患儿中男性34例(73.9%),女性12例(26.1%),男女比例为2.8:1。诊断时中位年龄13.8(1.3-126.0)个月。46例患儿的6年总体生存率(OS)和6年无病生存率(EFS)分别为(80.5±12.7)%和(69.9±13.9)%。PRETEXT III与IV期患儿约占百分比(36/46,78.3%),PRETEXT II期、III期及IV期的无病生存率分别为100%、(72.2±10.6)%及(33.3±19.2)%(P=0.049)。术后COG I期、II期的无病生存率分别为(86.6±6.3)%和100%明显高于III期和IV期(III期无病生存率为(25.0±21.7)%,IV期为(18.8±15.8)%,P=0.000)。接受新辅助化疗联合手术治疗的25例PRETEXT III或IV期HB患儿,22例(88%)能够达到肿瘤完整切除。首次治疗采用新辅助化疗的患儿总体生存率(96.7±3.3)%,优于手术组患儿(总体生存率:70.0±14.5%,P=0.009)。病理分型中单纯胎儿型总体生存率为(88.9±10.5)%,而其他病理亚型患儿总体生存率为(81.7±6.8)%(P=0.650)。确诊时有远处转移的患儿总体生存率为(25.0±19.8)%明显低于无转移组患儿(总体生存率:92.0±4.4%,P=0.000)。12例行β-catenin测定的肝母细胞瘤中有7例细胞浆阳性,细胞浆阳性组总体生存率为100%,阴性组总体生存率(80.0±17.9)%(P=0.237)。根据COG协作组危险度分组标准进行分组后,极低危组(1例)和低危组患儿(6例)的总体生存率为100%,中危组患儿(30例)总体生存率为(89.9±5.5)%,高危组患儿(8例)总体生存率(25.0±19.8)%,各组间比较有统计学差异(P=0.001)。结论:肝母细胞瘤的诊疗涉及多个学科,新辅助化疗的应用极大的提高了肝母细胞瘤手术完整切除率,降低了手术风险,提高了患儿的生存率。影响肝母细胞瘤患儿预后的因素包括PRETEXT分期、COG分期及有无转移等因素。细胞浆β-catenin表达阳性对患儿的预后影响不明显。本组患儿中PRETEXT分期III/IV期所占比例较高,增加了手术难度,故须提高对HB的认识以达到早期诊断的目的。武汉方案治疗的患儿总体生存率及无病生存率基本接近国外水平,该方案具有一定的可行性。但仍需要在分层治疗方面进一步优化,对于不同危险度分组的患儿应予以相应强度的治疗,以提高高危组HB患儿的长期生存率,降低治疗并发症。
【关键词】：肝母细胞瘤 儿童 联合治疗 预后
【学位授予单位】：上海交通大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2014
【分类号】：R735.7
【目录】：

• 摘要5-7
• abstract7-11
• 缩略语表11-12
• 前言12-14
• 对象和方法14-20
• 1.1 纳入对象14
• 1.2 诊断、分期及治疗方法14-16
• 1.2.1 病理组织学分型14
• 1.2.2 临床分期14-15
• 1.2.3 化疗方案15-16
• 1.3 β-catenin测定16-17
• 1.4 疗效评估17-18
• 1.5 实验设计18-19
• 1.6 统计方法19-20
• 结果20-44
• 2.1 一般资料20
• 2.2 临床表现、病理分型及分期20-23
• 2.2.1 临床表现20
• 2.2.2 诊断方法20-21
• 2.2.3 病理分型21-22
• 2.2.4 临床分期22-23
• 2.2.5 血清AFP水平23
• 2.3 危险度分组23-24
• 2.4 治疗手段24-25
• 2.5 β-catenin测定25-29
• 2.6 疗效评估和生存率29-44
• 2.6.1 疗效评估29-30
• 2.6.2 生存率分析30-44
• 讨论44-48
• 结论48-49
• 参考文献49-54
• 致谢54-56
• 发表论文56

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本文编号：964104