干细胞临床研究的现状及展望

发布时间：2020-12-25 01:35

　　<正>干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞,在一定条件下可以分化为多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段可分为胚胎干细胞(embryonic stem cell,ESC)和成体干细胞(adultstemcell,ASC);根据干细胞发育潜能可分为全能干细胞(如ESC)、多能干细胞(pluripotentstem cells,PSCs)和单能干细胞(如造血干细胞、神经干细胞等)。 

【文章来源】：中国医药生物技术. 2020年03期

【文章页数】：5 页

【部分图文】：

干细胞临床研究及应用的监管政策变革

2016年10月，中国医药生物技术协会为规范我国干细胞制剂制备、加强质量管理、促进行业自律，发布《干细胞制剂制备质量管理自律规范》[9]，结束了我国多年来在干细胞制剂制备领域中没有质量要求和标准的历史。2017年11月，中国细胞生物学学会干细胞生物学分会发布《干细胞通用要求》[10]，该标准围绕干细胞制剂的安全性、有效性及稳定性等关键问题，建立了干细胞的供者筛查、组织采集、细胞分离、培养、冻存、复苏、运输及检测等的通用要求，有力地推动干细胞领域的规范化和标准化。2019年2月，中国细胞生物学学会再次发布《人胚胎干细胞》团体标准[11]，这是中国乃至国际首个针对胚胎干细胞的产品标准。中国科学院动物研究所周琪院士表示，“这些标准将在干细胞领域标准化建设、保障受试者权益、规范干细胞行业发展、促进干细胞转化应用等方面发挥重要作用”。今后，为进一步应对该发展瓶颈，期待我国建设国家级干细胞质量控制体系，进而开展统一的干细胞制剂的质量及治疗标准化研究，发布国家级质控规范，引领行业质控标准。图3 干细胞临床研究备案项目的疾病领域分布情况

图2 干细胞临床研究备案机构的全国分布情况二是缺乏干细胞临床研究及应用的基于风险的分级管理机制。国内干细胞临床药物和治疗应用市场目前受到政策法规的严格管理，中下游产业因技术壁垒高、审批严格，导致转化进程迟缓。美国、欧盟等地的药品监管部门对细胞治疗实行基于风险的分级管理：对“最小化干预”、“同源使用”的自体细胞作为医疗技术使用，不在药品管理法范围，不需要走新药申报程序；对超出“最小化干预”或“非同源使用”的细胞产品作为药品进行临床研究与申报，并制定豁免条款，符合条件的医疗技术允许在授权医院使用。在此分级管理机制下，通过美国FDA或欧盟EMA首次审批，已成功上市了共8款干细胞新药，占据全球上市干细胞新药的半壁江山。

【参考文献】：
期刊论文
[1]脊髓损伤再生修复的临床研究进展[J]. 李佳音,韩素芳,肖志峰,戴建武.  中国科学:生命科学. 2019(06)
[2]造血干细胞生物学及临床应用研究概况[J]. 郝莎,董芳,胡林萍,程涛.  中国细胞生物学学报. 2018(S1)
[3]干细胞制剂制备质量管理自律规范[J].   中国医药生物技术. 2016(06)
[4]干细胞与转化医学研究进展浅析[J]. 高舒平,曲春辉,周瑞,秦川.  中国实验动物学报. 2016(04)
[5]我国干细胞转化医学进程探究[J]. 陈虎.  中国医药生物技术. 2011(05)



本文编号：2936695