他克莫司治疗儿童重症肌无力的疗效研究

发布时间：2023-11-24 21:14

　　目的评价他克莫司治疗儿童重症肌无力(MG)的疗效及安全性。方法采用他克莫司治疗28例MG儿童,运用重症肌无力日常生活(MG-ADL)量表于治疗1、3、6、9、12个月时评估他克莫司的疗效及安全性。结果他克莫司治疗1、3、6、9、12个月时的MG-ADL绝对评分与基线水平相比均降低(P<0.05),且呈逐渐降低趋势。他克莫司治疗1、3、6、9、12个月时的有效率分别为59%、81%、84%、88%、88%。他克莫司治疗6、9、12、18个月时累计停用泼尼松4、13、14、15例。所有患儿治疗期间均未出现病情反复。主要不良反应/事件有无症状血镁降低(5例);尿潜血阳性(1例),后自行转为阴性;均未因不良反应/事件停药。1例患儿因反复呕吐自行停药。根据CYP3A5基因型分为慢代谢组(慢代谢型,n=19)、非慢代谢组(快代谢型+中间型,n=9),慢代谢组患儿他克莫司剂量低于非慢代谢组(P<0.05),非慢代谢组他克莫司血药谷浓度低于慢代谢组(P<0.05),慢代谢组有效率高于非慢代谢组(P<0.05)。结论他克莫司治疗儿童MG疗效显著、安全性好,是需要免疫抑制剂治疗的M...

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【文章目录】：
1资料与方法
    1.1研究对象
    1.2资料采集
    1.3他克莫司给药方法
    1.4分组
    1.5疗效评价
    1.6安全性评价
    1.7统计学分析
2结果
    2.1一般情况
    2.2他克莫司疗效
    2.3糖皮质激素减量
    2.4 CYP3A5基因多态性与他克莫司血药谷浓度、疗效关系
    2.5 ACh R抗体及Mu SK抗体检测
    2.6不良反应/事件
3讨论



本文编号：3866609