非独立共同终点非劣效临床试验样本量估计

发布时间：2020-04-14 08:47

【摘要】：目的:近年来,人们认识到有些疾病的临床试验评价仅采用一个主要终点是不够的,需要同时采用多个可能相关的指标才能综合反映出干预措施的效果。在很多疾病领域,比如肿瘤学、传染病、心血管疾病等方面的临床试验,使用多个主要终点已经成为其共同设计特点。从统计推断上讲,共同终点的决策框架要求各终点均需要具有统计学意义,方可拒绝无效假设,接受备选假设,推断试验为阳性结论。关于非独立共同终点优效性试验的样本量估计方法已较为成熟,然而对非劣效试验的样本量估计尚不完善,有些情况仍属空白。本文旨在分别探讨非独立连续性共同终点和二分类共同终点的非劣效临床试验,从效应量为差值和比值两种统计度量,探讨保护全局把握度的样本量估计方法。方法:在非独立连续性共同终点和二分类共同终点的优效性临床试验样本量估计方法的基础上,分为差值和比值两种情形,通过对相关参数的重新定义,提出关于非劣效临床试验非独立连续性共同终点和二分类共同终点的样本量估计方法,并借助Monte-Carlo模拟技术对不同的相关系数、不同的效应量、不同的非劣效界值,在不同的一类错误水平(如0.025、0.05)、一定的全局把握度(比如80%)设定下估计的样本量结果进行了验证。结果:本研究构建的非独立连续性、二分类共同终点非劣效样本量估计方法能确保在共同终点定义的决策框架下达到预先设定的全局把握度。对于连续性共同终点效应量为均数差值的情况,在终点个数、一类错误水平、全局把握度和效应量参数不变的情况下,试验所需的样本量随相关系数增加而减小;而当终点间标准效应量差异较大时,样本量主要取决于较小的标准效应量,受相关系数的关系的影响较小。对于连续性共同终点效应量为均数比值的情况,试验所需的样本量随着变异系数的增加而增加,随着相关系数的增加而减少。同等条件下,应用均数之比作为效应量比采用均数之差节省样本量。对于二分类终点的样本量估计结果也呈现类似的行为规律。结论:本文构建的样本量估计方法具有严密的统计学理论基础,能较好的保护全局把握度,可为非独立连续性共同终点和二分类共同终点非劣效临床试验样本量估计提供方法学支持,具有较强的实用性。
【学位授予单位】：南京医科大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2019
【分类号】：R195.1

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