利用短期结局指标进行组别筛选的Ⅱ/Ⅲ期无缝设计的统计方法评价

发布时间：2021-04-29 13:33

　　适应性Ⅱ/Ⅲ期无缝设计（phase Ⅱ/Ⅲ adaptive seamless design）作为适应性设计的一种,是将传统的Ⅱ期和Ⅲ期这两个独立临床试验融合进一个两阶段动态试验中,旨在实现与传统Ⅱ期和Ⅲ期试验同样目的,最后结合两个阶段数据进行分析。无缝设计能较好地控制总Ⅰ类错误,在第一阶段结束后的期中分析时挑选出最优组继续试验。如果无缝设计的终点结局无法在短时间内获得,那么期中分析时只能基于相关短期结局指标来进行。即在Ⅱ/Ⅲ期无缝设计中,在第一阶段可采用短期结局指标,对多个试验组进行筛选,并将入选的试验组与对照组继续第二阶段研究,此时第一阶段研究并未结束,与第二阶段研究一同持续至获得长期结局指标为止。最后分析时,根据两个阶段长期结局数据进行统计推断。本课题着重研究利用短期结局指标进行组别筛选的Ⅱ/Ⅲ期无缝设计统计方法评价。在系统地介绍无缝设计的基本设计思路、三种统计分析方法原理及长短期指标相关性的基础上,采用模拟试验的手段,分别研究三种无缝设计统计方法的总Ⅰ类错误和检验效能,从而推荐选择最佳分析方法,主要研究内容如下：1.探索相关系数对总Ⅰ类错误的影响：以三组试验组和一组对照组的试验... 

【文章来源】：南京医科大学江苏省

【文章页数】：67 页

【学位级别】：硕士

【文章目录】：
摘要
Abstract
1. 前言
2. 无缝设计中统计方法简介
    2.1 闭合检验过程
    2.2 常见的三种信息合并方法
    2.3 短期结局指标的应用
3. 模拟试验及其分析
    3.1 探索相关系数对总Ⅰ类错误的影响
    3.2 考察检验效能的趋势
4. 定量资料的三种方法比较研究
5. 讨论
6. 结论
7. 参考文献
综述
    参考文献
攻读学位期间发表文章情况
致谢



本文编号：3167624