使用病毒载体的罕见病基因疗法临床进展

发布时间：2018-06-25 19:39

  本文选题：罕见病 + 病毒载体　； 参考：《科技导报》2017年16期

【摘要】：很大一部分的罕见病由遗传因素决定,难以用普通的小分子或大分子药物治愈,而基因治疗有望从根本上修正人体功能的缺失或异常,给罕见病患者带来改善生活质量的希望。目前许多基因疗法的临床试验正在开展,病毒载体是常用的基因递送方法,本文讨论了用于临床基因递送的多种病毒载体,包括腺相关病毒、逆转录病毒和慢病毒,重点列举了这些病毒在罕见病临床试验中的研究、应用和进展,评价了这些病毒的优缺点,并简述了基因疗法的研究方向及应用前景。
[Abstract]:A large part of rare diseases are determined by genetic factors and are difficult to be cured with ordinary small molecule or macromolecular drugs. Gene therapy is expected to fundamentally correct the loss or abnormality of human function, and bring hope to improve the quality of life for patients with rare diseases. Many clinical trials of gene therapy are under way and viral vectors are commonly used for gene delivery. This paper discusses a variety of viral vectors for clinical gene delivery, including adeno-associated viruses, retroviruses and lentiviruses. The research, application and progress of these viruses in clinical trials of rare diseases are emphatically listed. The advantages and disadvantages of these viruses are evaluated, and the research direction and application prospect of gene therapy are briefly described.
【作者单位】： 苏州克睿基因生物科技有限公司;苏州大学附属第一医院;
【基金】：国家自然科学基金项目(81401768) 江苏省自然科学基金项目(BK20140289) 国家重点研发计划项目(2016YC0901500)
【分类号】：R450

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6 卢苏燕;;基因疗法:好事多磨[J];科学咨询;2004年03期

7 何屹;基因疗法:一个美丽的传说?[J];中国兽医学报;2005年01期

8 孙毅;魏红光;;基因疗法研究的新进展[J];科技情报开发与经济;2006年06期

9 田勘;;基因疗法:在挑战中前行[J];生命世界;2009年09期

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2 刘伯宁;基因疗法可以令人放心了？[N];南方周末;2012年

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4 刘霞;基因疗法已让部分盲人重见光明[N];科技日报;2009年

5 胡蓓邋(编译);基因疗法:眼疾患者的“明灯”[N];第一财经日报;2008年

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7 李安;“肥胖基因”现形 基因疗法有戏[N];人民日报海外版;2013年

8 刘霞;利用基因治疗失明获得成功[N];科技日报;2009年

9 记者 冯卫东邋实习生 张梦然;遗传性失明病人部分视力得以恢复[N];科技日报;2008年

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本文编号：2067250