靶向血小板表达FⅧ基因治疗血友病A的新进展

发布时间：2021-03-03 05:32

　　基因治疗是一种颇具临床应用前景的血友病A（HA）治疗方法,人体内有多种细胞可作为基因治疗HA的靶细胞。为克服靶向肝细胞基因治疗HA的缺陷,研究者们开发了靶向血小板表达FⅧ的基因治疗策略。该策略应用不同的血小板特异性启动子,从而实现靶向血小板的FⅧ表达,常用启动子包括血小板糖蛋白αⅡb启动子,血小板糖蛋白Ⅰb启动子,血小板因子4启动子等。该策略主要具有如下优势。首先,大量FⅧ在需要止血的损伤局部聚集,促进止血并激活凝血反应。其次,FⅧ储藏在血小板的α颗粒内,极大地降低了FⅧ在血液循环中的暴露时间,减少了自身抗体的产生,以及FⅧ和自身抗体的接触机会。笔者拟就近年来靶向血小板表达FⅧ基因治疗HA的新进展进行总结。 

【文章来源】：国际输血及血液学杂志. 2020,(01)

【文章页数】： 页


本文编号：3060710