基因编辑技术和细胞疗法在体外基因治疗中的应用

发布时间：2021-03-13 13:10

　　基因治疗作为一种新的疾病治疗手段,为传统医药无法治愈的疾病的治疗带来了新的希望。它主要通过使用载体等其他递送系统将外源基因导入体细胞内,或使用基因编辑技术直接实现基因的碱基替换、敲入或敲除,或将某一组织器官的细胞在体外经基因编辑技术修饰或改造后重新回输至体内,以修复受损基因,纠正基因功能,最终达到治疗疾病的目的。目前,基因编辑技术与细胞治疗相结合的基因治疗方法已在多种疾病中实现了临床实验,例如血友病、镰刀细胞贫血、免疫系统缺陷疾病等,且随着基因编辑技术以及干细胞技术的出现,基因治疗有了新的革新和突破,但两者相结合潜在的弊端也同样制约着基因治疗的发展,比如脱靶效率、载体的导入效率、PAM（protospacer adjacent motif）序列的制约和对P53基因的影响等。随着技术的进一步革新和发展,基因治疗的方法、技术以及理论逐渐完善,未来基因治疗将有可能为更多遗传性疾病甚至复杂性疾病的治疗提供新思路。本文就基因治疗的方法和发展前景进行了概述,以期为基因治疗未来研究工作的开展提供参考。 

【文章来源】：中国生物化学与分子生物学报. 2020,36(11)北大核心

【文章页数】：8 页

【文章目录】：
1 基因治疗的载体
    1.1 病毒载体
        1.1.1 腺相关病毒载体
        1.1.2 慢病毒载体
    1.2 非病毒载体
        1.2.1 纳米基因载体
        1.2.2 脂质纳米颗粒载体
2 基因治疗的方法及进展
    2.1 基因治疗
    2.2 基因编辑
        2.2.1 神经退行性疾病
        2.2.2 HutchinsonGilford早衰综合征
    2.3 细胞治疗
        2.3.1 CAR-T疗法
        2.3.2 干细胞疗法
    2.4 基因编辑与细胞治疗相结合
        2.4.1 血液系统疾病
        2.4.2 遗传性视网膜病变
        2.4.3 杜氏肌营养不良
        2.4.4 肿瘤
        2.4.5 HIV
3 基因治疗的临床进展
4 基因治疗的发展与挑战


【参考文献】：
期刊论文
[1]嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞在肿瘤治疗中的研究进展[J]. 何鸿雁,唐昊宇,程丽佳.  细胞与分子免疫学杂志. 2020(03)
[2]杜氏肌营养不良症治疗研究进展[J]. 杨一娴,李昌盛,王蓓蕾,党素英.  中国医药导报. 2019(31)
[3]基于CRISPR/Cas9技术的基因敲入/敲除策略[J]. 张雪梅,高旭,马宁.  中国生物化学与分子生物学报. 2019(01)
[4]Stem cells:a promising candidate to treat neurological disorders[J]. Chang-Geng Song,Yi-Zhe Zhang,Hai-Ning Wu,Xiu-Li Cao,Chen-Jun Guo,Yong-Qiang Li,Min-Hua Zheng,Hua Han.  Neural Regeneration Research. 2018(07)
[5]基因编辑技术[J]. 胡小丹,游敏,罗文新.  中国生物化学与分子生物学报. 2018(03)



本文编号：3080276