双剑合璧——双碱基基因编辑工具的开发与应用

发布时间：2021-04-20 07:01

　　<正>单碱基突变是人类遗传疾病主要致病原因之一。通过CRISPR/Cas9结合NHEJ或者HDR方式修复碱基突变的方法,已经在动物模型上实现了治疗类人遗传疾病的目的。但在CRISPR/Cas9介导的修复方法中,同时在大量细胞诱导产生的DNA双链断裂有可能导致基因组的异位、倒位、激活原癌基因（如p53）异常表达等潜在问题,并对基因组 

【文章来源】：生命的化学. 2020,40(06)CSCD

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本文编号：3149212