罕见病的基因治疗应用与展望

发布时间：2023-03-18 16:10

　　罕见病发病率极低、但大多病情严重且好发于儿童时期,多由遗传变异所引起。因患者数少、市场需求低,罕见病药物的研发成本极高,有药可治的罕见病仅不足1%。随着基因诊断技术进步,基因治疗凭借其"一次性彻底治愈"的特点,为遗传性罕见病患者带来了希望。本文介绍罕见病的基因治疗现状,论述传统基因递送技术和以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术在罕见病中的应用及发展。

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【文章目录】：
1 罕见病概述
2 基因治疗策略
    2.1 基因递送技术
    2.2 CRISPR-Cas9基因编辑技术
3 罕见病基因治疗研究进展
    3.1 血液及免疫系统疾病
    3.2 溶酶体贮积症
    3.3 肝脏疾病
    3.4 视网膜及视神经疾病
    3.5 神经肌肉疾病
4 展望



本文编号：3763448