单基因遗传疾病的基因疗法

发布时间：2023-11-24 20:39

　　基因疗法是全球突破性技术之一,在单基因遗传疾病治疗中已取得突破性进展。阐述了不同的基因疗法策略、载体和基因编辑技术的特点,综述了脊髓性肌萎缩症、Leber先天性黑蒙2型、血友病、β-地中海贫血的发病机理、临床表现、基因疗法的开发进程以及临床试验情况。目前,上述4种单基因疾病的9种基因疗法已分别取得美国食品药品监督管理局突破性疗法资格、欧洲药品管理局的优先药物资格或者已经批准上市。基因疗法的研究还面临着许多挑战,但随着科学研究的深入和科学技术的不断发展,将有更多的患者获得治疗。

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【文章目录】：
1 基因疗法
2 基因疗法载体系统及基因编辑技术
    2.1 病毒载体
    2.2 基因编辑
3 单基因遗传疾病基因疗法取得突破性进展
    3.1 脊髓性肌萎缩症的基因疗法
    3.2 Leber先天性黑蒙2型的基因疗法
    3.3 血友病的基因疗法
    3.4 β-地中海贫血的基因疗法
4 结论



本文编号：3866558