FDA儿科临床药理学研究指导原则简介

  本文关键词：FDA儿科临床药理学研究指导原则简介，由笔耕文化传播整理发布。

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专论

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中国临床药理学与治疗学

中国药理学会主办

CN34-1206/Ｒ，ISSN1009-2501

http：//www．cjcpt．com2015Aug；20（8）：841－848

FDA儿科临床药理学研究指导原则简介

萧惠来王玉珠，

国家食品药品监督管理总局药品审评中心，北京100038

摘要

儿科临床药理学是临床药理学的一个重要

些申请的补充申请。在儿科患者群的有效性、安全性或剂量探索研究中应包括收集临床药理学资料。该指导原则介绍了儿科临床药理学研究的一般考虑问题，重点讨论了支持有效性和安全性结论的儿科临床药理学研究的内容（如暴露－反应、药动学和药效学）以及确定儿科人群合适剂量的方法。

本文简介该指导原则的主要内容，以期促进国内正兴起的儿科临床药理学研究和注册药品的

中图分类号：Ｒ720．5文献标志码：A

2501（2015）08-0841-08文章编号：1009-儿科临床药理学是临床药理学的一部分重要内容，是研究药物在儿童体内的作用规律以及儿童人体与药物相互作用规律的学科。儿科临床药理学是一门新兴学科，滞后于成人临床药理学发展。

过去20年，美国食品药品管理局（FDA）一直致力于解决药品和生物制品说明书中儿科试验和应用指导资料不足的问题。美国制订了一系列法规鼓励和支持儿科用药的研究

［5］

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内容，是儿科临床安全有效用药的理论基础，急待加速发展。FDA于2014年12月发布了《儿科临，床药理学研究指导原则草案》详细描述了儿科临床药理学的研究内容和方法。本文介绍该指导原则的主要内容，期望对促进我国儿科临床药理学发展和加强注册药品相应内容的管理有益。关键词

FDA；儿科药物；临床药理学；指导原则

儿科临床药理学研究（包括药品说明书）的开展和监管。

1儿科临床药理学研究的内容

有效使用的公认研究药物在儿科人群安全、

方法包括：（1）不同于已批准成人适应症的儿科适应症的足够的良好对照研究；（2）相同于已批准成人适应症的儿科适应症的足够的良好对照研究；（3）成人足够的良好对照研究外加特定儿科人群的研究资料。第一种方法通常需要完整的儿科研究计划（PSP）。第二种方法包括以前成人研究的疾病和暴露－反应数据以及儿科研究数据，有时还包括分析新的儿科研究数据。第三种方法假设病程和药物疗效在儿童和成人完全相同，即可将成人疗效数据外推到儿童

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，FDA于2014

年12月颁布了《儿科临床药理学研究指导原则拟帮助计划进行草案》供药品研发人员使用，

儿科人群临床研究的申请者，，做新药申请（NDA）、治疗用生物制品的许可申请（BLA）及这

2015-06-03收稿2015-07-07修回

王玉珠，女，博士，副研究员，主要从事药品技术审评工作。Tel：010-68585566-470E-mail：wangyzh@cde．org．cn

萧惠来，通信作者，男，教授，主要从事药品审评工作。E-mail：penglai8051@aliyun．com

，通常是由儿科

研究数据确定与成人有效暴露相似的儿科剂量。

如果怀疑儿童的暴露－反应关系与成人不同，药动学（PK）和药效学（PD，包括预期和非预期的暴露－反应数据）研究较预期的临床效应研究更重要。在考虑三种方法针对安全性研究的必要程度时，可考虑已有的儿科类似药物经验、成人或儿童不良事件的严重性。

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