重组人生长激素治疗矮身材患儿临床疗效分析

发布时间：2020-07-26 23:48

【摘要】：目的:1.研究重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)对生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)及特发性矮身材(idiopathic short stature,ISS)患儿的身高增长治疗效果,并且建立rhGH身高疗效预测模型,为临床治疗提供依据。2.研究、分析rhGH与聚乙二醇重组人生长激素(Polyethylene glycol recombinant human growth hormone,PEG-rhGH)对GHD患儿的疗效对比。方法:收集2016年12月-2018年02月就诊于天津医科大学总医院儿科内分泌门诊的141例符合矮身材标准的儿童资料,对其年龄、病因、性别进行分析。接受治疗且坚持随访超过6个月的GHD和ISS患儿共103例,其中前瞻性收集应用PEG-rhGH的患儿15例;前瞻性收集应用短效rhGH治疗的患儿共24例;回顾性收集应用短效rhGH治疗的患儿共64例(GHD组38例,ISS组26例),观察身高(height,Ht)、生长速率(growth velocity,GV)、身高SDS(height standard deviation of points,HtSDS)等指标。经过变量筛选,采用多元线性回归方法建立rhGH身高增长预测模型,并前瞻性观察24例矮身材患儿,对预测模型进行验证。根据应用短效rhGH还是PEG-rhGH治疗,将GHD患儿分为rhGH组及PEG-rhGH组,并研究分析两组治疗效果。结果:1.矮身材儿童男女比例约为3:2。ISS最多,约占49.62%,GHD儿童占44.44%。以4~6岁儿童及6~青春期前居多。2.ISS组和GHD组,经rhGH治疗GV均较前明显增加,且治疗前3个月快于治疗4-6个月,差异具有统计学意义(P0.05)。3.无论是rhGH治疗前后,GHD和ISS两组身高增长对比,差异均无统计学意义(P0.05)。4.应用24例矮身材患儿资料对预测模型进行验证,经rhGH治疗6个月后GV实测值与预测值分别为(10.70±3.08)cm/年、(11.57±1.76)cm/年,二者差异无统计学意义(P0.05)。5.PEG-rhGH可以显著改善GHD患儿身高,且生长指标高于rhGH组,差异具有统计学意义(P0.05)。6.PEG-rhGH治疗前3个月生长指标高于4-6个月,但差异无统计学意义(P0.05)。7.无论是短效rhGH还是PEG-rhGH治疗,空腹葡萄糖(fasting glucose,Glu)、胰岛素样生长因子-1(Insulin-like growth factor,IGF-1)均呈上升趋势,且差异均具有统计学意义(P0.05)。结论:1.短效rhGH可以有效改善GHD、ISS患儿身高,治疗前6个月两组治疗效果无差异。2.短效rhGH治疗前3个月效果优于4-6个月效果。3.PEG-rhGH可以有效改善GHD患儿身高,且4-6个月疗效较前没有减低。4.建立的预测模型拟合度高,有应用价值。5.整体来看,PEG-rhGH及rhGH均无明显不良反应,具有一定安全性。
【学位授予单位】：天津医科大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2018
【分类号】：R725.8
【图文】：

病因,情况,患儿,青春期前

矮身材儿童共 141 例（男 86，女 55），男女比例约为 3：2。小于 3 岁的 2 例就诊儿童为软骨发育不良，其余 6 例符合矮身材标准患儿因年龄过小，建议家属继续监测生长速率，3 岁后复诊评估。4~6 岁儿童及 6~青春期前患儿居多，其中 1 例女孩年龄 9.10 岁，但性发育为 TannerII 期，将其归为青春期组，其骨龄落后于实际年龄 0.80 岁。剔除 6 名小于 3 岁患儿，135 名患儿中以 ISS 最多，约占 49.62%，GHD 儿童占 44.44%。如表 1.1、图 1.1。表 1.1 矮身材儿童年龄、性别分布情况年龄性别男女分段1~3 岁 4（2.84%） 4（2.84%）~6 岁 35（24.82%） 20（14.18%）~青春期前 42（29.79%） 28（19.86%）青春期 5（3.55%） 3（2.13%）

散点图,生长速率,患儿,预测值

图1.5 24例验证患儿生长速率实测值与预测值对比散点图身材流行病学及病因探讨生长发育是由很多因素共同决定的，如遗传、环境、疾病等内分泌医生最常见的表现之一。身高低于同种族、同年龄、 3 百分位数（-1.88SD）或 2 个标准差被定义为矮身材。矮身

单位数,身高,青少年,体重

岁青少年身高、体重标准差单位数值表（男）

【参考文献】