罕见皮肤病与孤儿药

发布时间：2019-04-23 17:39

【摘要】：孤儿药是指用于治疗、预防或诊断某种罕见病的药物或疫苗。孤儿药因其受众较小,药物的注册和研发常有相应的扶持政策。皮肤罕见病种类众多,本文选取了皮肤科感染性皮肤病、代谢性皮肤病、自身免疫性皮肤病及遗传性皮肤病中的数种代表性疾病,并针对疾病的发病机制、治疗药物和治疗机制进行综述,以期能提高对皮肤科罕见病及孤儿药的认识。
[Abstract]:Orphan drugs are drugs or vaccines used to treat, prevent, or diagnose a rare disease. Orphan drugs because of their small audience, drug registration and research and development often have corresponding support policies. There are many kinds of skin infective dermatosis, metabolic dermatosis, autoimmune dermatosis and hereditary dermatosis, and aim at the pathogenesis of the disease, in this paper, we select several representative diseases in dermatology, including infectious dermatosis, metabolic dermatosis, autoimmune dermatosis and hereditary dermatosis. The therapeutic drugs and therapeutic mechanisms were reviewed in order to improve the understanding of dermatological rare diseases and orphan drugs.
【作者单位】： 中国医学科学院北京协和医学院 北京协和医院皮肤科;
【基金】：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500)
【分类号】：R751

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本文编号：2463658