甲型血友病治疗产品的特点及质量研究审评要点

发布时间：2023-08-26 00:49

　　<正>甲型血友病在男性中的发病率为1/5 000,该病是伴X染色体隐性遗传病,患者体内由于缺少功能正常的凝血因子Ⅷ(Coagulation FactorⅧ,FⅧ)而造成凝血系统障碍[1]。目前,患者主要依靠输注外源FⅧ维持正常的生理功能,但FⅧ需要终生输注,给患者家庭带来了巨大的经济负担;另外,有25%～30%的患者在输注FⅧ产品时会产生抗体(anti-FⅧantibody),对疗效和安全性有较大影响。

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【文章目录】：
1 FⅧ的基本结构
2 替代疗法产品特点及质量研究要点
    2.1 血浆来源的FⅧ产品
    2.2 重组FⅧ制品
        2.2.1 产品结构确证
        2.2.2 产品纯度检测
        2.2.3 产品生物学检测
        2.2.4 杂质检测
3 基因治疗产品特点及审评考虑
4 小结与展望



本文编号：3843624