患者组织在罕见病和孤儿药研发中的作用

发布时间：2018-05-03 18:32

  本文选题：罕见病 + 孤儿药　； 参考：《国际药学研究杂志》2017年02期

【摘要】：由于罕见病患者人数少、临床数据缺乏、支持性资源不足等特点,患者组织在罕见病研究和孤儿药开发中的参与显得尤为重要。本文通过对国内外案例资料进行分析,阐明患者组织可以从促进患者注册登记、提供研究基金资助、为药物开发和临床试验提供支持、推动有利于罕见病和孤儿药的政策等方面对罕见病和孤儿药研发发挥积极作用。
[Abstract]:Due to the small number of patients with rare diseases, the lack of clinical data and the lack of supportive resources, the participation of patients' organizations in the research of rare diseases and the development of orphan drugs is particularly important. Based on the analysis of domestic and foreign cases, this paper illustrates that patient organizations can support drug development and clinical trials by promoting patient registration, providing research grants, and providing support for clinical trials. To promote the development of rare diseases and orphan drugs.
【作者单位】： 北京大学公共卫生学院;
【基金】：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500)
【分类号】：R95

【参考文献】

相关期刊论文 前1条

1 董会;周家蓬;董玉茹;牛亚运;吴士文;;Duchenne型肌营养不良患者认知功能调查[J];中国康复理论与实践;2016年08期

【共引文献】

相关期刊论文 前1条

1 肖磊;;患者组织在罕见病和孤儿药研发中的作用[J];国际药学研究杂志;2017年02期

【二级参考文献】

相关期刊论文 前3条

1 付雅;吴士文;;Duchenne型肌营养不良症扩散张量成像研究[J];中国现代神经疾病杂志;2015年05期

2 付雅;吴士文;;Duchenne型肌营养不良认知障碍机制研究进展[J];中国康复理论与实践;2014年05期

3 张厚粲;;韦氏儿童智力量表第四版(WISC-IV)中文版的修订[J];心理科学;2009年05期

【相似文献】

相关期刊论文 前10条

1 刘玉聪;董江萍;;欧盟罕见病及孤儿药管理现状的研究[J];中国药学杂志;2012年05期

2 何江江;张崖冰;夏苏建;胡善联;;欧盟罕见病保障体系及启示[J];中国卫生政策研究;2012年07期

3 彪巍;肖永康;陈任;秦侠;马颖;胡志;;我国罕见病患者社会支持研究[J];医学与社会;2012年10期

4 李丹阳;詹文英;;中国罕见病非营利组织发展的特点和困境[J];大家健康(学术版);2013年18期

5 李定国;;罕见病防治:不仅仅是知识和技术[J];诊断学理论与实践;2014年01期

6 李秀丽;;罕见病信息传播平台的探讨与研究[J];新闻世界;2009年08期

7 吴诗瑜;张勘;;中国建立罕见病研究和防治策略的机遇与未来挑战[J];上海医药;2011年10期

8 吴诗瑜;张勘;;关于建立罕见病研究和防治策略的思考[J];中国卫生资源;2011年05期

9 林禹鸿;吴晓明;;欧盟应对罕见病政策措施及其对中国的启示[J];浙江社会科学;2011年10期

10 谷景亮;鲁艳芹;徐凌忠;;浅议我国的罕见病立法进展实践[J];卫生软科学;2013年03期

相关会议论文 前1条

1 胡娟娟;罗安琪;许q，

本文编号：1839611