基于CDASH标准对临床试验病例报告表设计的评价

发布时间：2018-06-10 20:28

本文选题：CRF + CDASH　；参考：《复旦大学》2014年硕士论文

【摘要】：临床试验中的病例报告表(Case Report Form, CRF)是临床试验数据采集的主要工具,是临床试验中十分重要的文件。临床试验中CRF设计的质量直接影响了临床试验所收集数据的质量,关系到临床试验的成败。临床数据采集标准(Clinical Data Acquisition Standards Harmonization, CDASH)是临床数据交换标准协会(Clinical Data Interchange Standards Consortium, CDISC)建立的标准之一,定义了临床试验数据采集的基本标准,用于简化并规范临床研究中的数据采集。CDASH基于美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)推荐使用的临床数据上报标准SDTM (Study Data Tabulation Model, SDTM)建立,其涉及了临床研究中CRF的大部分通用域,包括的数据字段、字段类型、问题提示、编码列表、CRF填写指南等,可为CRF设计提供较为详细的标准与指导。目前各大医药企业在临床试验中设计CRF时,仍基于各自的数据标准。但从FDA对SDTM的推荐来看,未来行业内CRF设计统一标准的实施趋势是显而易见的。在此背景下,在某临床研究项目CRF设计实践的基础上,基于CDASH建立了对CRF评价的3个指标及应用方法。并将这套评价指标和方法应用于某大型跨国药企CRF的评价,探究以该大型药企为代表的制药企业所用CRF与CDASH间目前存在的差异,从而为将来行业内CRF设计高质的发展和CDASH推广前的优化提供有效的参考借鉴。目的从CRF设计规范、高质发展的角度出发,本课题基于目前有关临床试验数据采集认可度较高的CDASH标准,对某大型药企当前使用的CRF进行评价,以期从课题的实践与探索中提出对制药企业CRF以及CDASH的发展建议。对CRF设计的要点和考虑因素予以总结,并开发满足CDASH一致性规则的CRF模板,为行业内规范、高质的CRF设计提供有价值的指导。方法以某大型药企某临床研究项目为对象,基于其临床试验方案对其CRF进行设计；在对CRF设计实践的基础上,根据CDASH的一致性规则建立了有关完整数据收集、问题提示语和编码列表的3项CRF客观评价指标及具体应用方法,并将该套基于CDASH的评价指标及方法应用于某大型药企ACRF中,分别按不同数据采集字段、不同域对其进行评价,并对评价结果进行了进一步的分析。根据分析结果,建立可弥补药企A与CDASH间差异且满足CDASH要求的CRF模板。结果实践设计的CRF共包括28个模块,覆盖了该项临床试验所需采集的大多数数据模块；按照CDASH一致性规则,建立了有关CRF数据收集完整度、问题提示语使用度和编码列表映射度的3个评价指标及其具体应用方法。利用所建立的评价指标对某大型药企的CRF进行评价结果显示：该药企CRF数据收集完整度和编码列表映射度分别为100%(极力推荐变量)、83.85%均较高,且不同字段数据收集的完整度与CDASH定义的相应字段收集强度相符,而问题提示语的使用度为31.62%与CDASH还存在一定差距。按域的评价表明,某些域CRF问题提示语度或编码列表使用度较低(Q0%),应当在今后的CRF设计中予以特别关注。从CDASH的角度对评价结果的分析发现,其入选/排除标准、体格检查、不良事件域下存在可潜在增设的编码列表。基于以上发现建立了同时满足CDASH要求并借鉴药企A优势的CRF模板(包含15个通用的安全域)。结论以某大型药企为代表的制药公司CRF设计成熟度可在完整数据收集、编码列表映射上较好地满足CDASH一致性规则的要求,而与CDASH问题提示语一致性规则间存在的一定差距。评价结果表明,为应对CDASH发展成为行业标准的趋势,药企应当从现在开始有所作为,具体可体现为调整各自的数据标准以达到与CDASH相适用的举措。该研究中对CDASH特定域可增设的编码列表的发现提示着——-CDASH这个作为在各大药企CRF基础上开发而来的数据采集标准,也应当继续与行业内领先的制药公司不断交流,取其精华以保持并提升其作为潜在行业标准的质量。为达成业内CRF设计规范、高质发展的统一目标,需要CDASH和各制药企业共同作出的努力。
[Abstract]:The clinical data acquisition standards ( CDASH ) , which is based on the design practice of clinical data interchange Standards Consortium ( CDISC ) , is used to evaluate the CRF and CDASH in clinical trials . The CRF is designed based on its clinical trial protocol ;
On the basis of CRF design practice , three CRF objective evaluation indexes and specific application methods for complete data collection , question prompt language and coding list are established according to the consistency rule of CDASH , and the evaluation indexes and methods based on CDASH are applied to ACRF of a large drug enterprise .
According to CDASH consistency rule , three evaluation indexes of CRF data collection completeness , problem prompt language usage and coding list mapping are established . The results show that CRF data collection integrity and coding list mapping are 100 % ( polar recommended variable ) and 83.85 % higher than those of CDASH .
【学位授予单位】：复旦大学
【学位级别】：硕士
【学位授予年份】：2014
【分类号】：R969.4

【参考文献】