罕见病酶替代疗法药物研究进展及药学评价思考

发布时间：2021-02-15 11:20

　　目的介绍国内外罕见病酶替代疗法药物开发的最新研究进展及药学评价思考。方法以国内外有代表性的文献为基础,结合审评实践,简要就此类产品药学评价（分子设计、宿主选择、生产工艺与质量控制等）提出一些思考和建议。结果由于罕见病酶替代疗法药物分子的"复杂性"与"异质性",其质量研究是药学开发与评价的主要难点。结论近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发。 

【文章来源】：中国药学杂志. 2020,55(13)北大核心

【文章页数】：5 页

【文章目录】：
1 ERT产品国内外研发注册情况
2 ERT产品药物开发的技术挑战
    2.1 ERT产品的分子结构与作用机制
    2.2 ERT罕见病药物药学开发的挑战
3 ERT罕见病药物药学研究与评价
    3.1 宿主细胞选择与上游构建药学评价的考虑
        3.1.1 宿主细胞选择
        3.1.2“上游构建”药学评价的考虑
    3.2 生产工艺与药学评价
        3.2.1 发酵工艺
        3.2.2 纯化工艺
        3.2.3 病毒灭活工艺
        3.2.4 生产工艺药学评价的考虑
    3.3 结构特性与质量控制考虑
        3.3.1 纯度检测分析
        3.3.2 翻译后修饰
        3.3.3 生物学活性测定
        3.3.4 质量研究药学评价的考虑
    3.4 ERT研发路径的选择和思考
4 结语


【参考文献】：
期刊论文
[1]用于重组药物蛋白生产的人源化细胞系研究进展[J]. 李琴,王天云,王小引,郭潇,林艳.  中国免疫学杂志. 2018(08)



本文编号：3034751