反义寡核苷酸药物在精准治疗中的应用进展及其作用机制

发布时间：2021-05-10 15:20

　　反义寡核苷酸是一类新的基因靶向药物。随着基因组学与新一代基因测序技术的发展,以及各种新的核苷酸合成技术的出现,反义寡核苷酸药物在转化医学与精准医学中的应用取得了飞速的发展。该类药物为很多过去无法治疗的疾病提供了全新的治疗策略。本文以目前上市的几种代表性药物为例,集中阐释反义寡核苷酸药物在相关疾病治疗中的主要应用进展及作用机制,同时对该类药物开发中亟待解决的问题进行了分析。 

【文章来源】：精准医学杂志. 2020,35(04)

【文章页数】：5 页

【文章目录】：
1 反义寡核苷酸药物对相关疾病治疗的作用机制
    1.1 反义寡核苷酸药物对目标mRNA的切割降解
    1.2 反义寡核苷酸药物对pre-mRNA剪接的校正
        1.2.1 反义寡核苷酸药物在杜氏肌营养不良症(DMD)中的治疗应用
        1.2.2 反义寡核苷酸药物用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗
2 反义寡核苷酸药物的研发进程与挑战
3 反义寡核苷酸药物在精准医学中的应用
4 结语



本文编号：3179593