患者组织推动罕见病领域发展的研究

发布时间：2021-09-04 22:16

　　目的:探索研究美国国家罕见病组织（NORD）的运行及开展的工作要点。方法:通过NORD网站发布的工作内容、信息及相关文献,对其开展工作的特点进行研究分析。结果:NORD在表达（voicing）罕见病患者需求、推动立法、加快药品研发、加强各方交流与合作以及向患者及其家庭提供服务等方面开展诸多工作。结论:美国NORD代表患者的利益,将患者和患者组织以及其他利益相关者联系起来,使罕见病患者获得更多的关注、理解、关怀和帮助,在推动罕见病领域发展中发挥带头作用。NORD的工作模式和经验值得我国罕见病患者组织借鉴和学习。 

【文章来源】：中国药物评价. 2020,37(04)

【文章页数】：5 页

【部分图文】：

NORD罕见病研发资助计划流程图

【参考文献】：
期刊论文
[1]关于罕见病与孤儿药运用真实世界研究的发展建议[J]. 陈烁冰,于锋.  国际药学研究杂志. 2019(09)
[2]罕见病药物的临床审评：挑战与思考[J]. 刘丽华,赵建中,谢松梅,王雪,王涛.  国际药学研究杂志. 2019(09)



本文编号：3384105