Givosiran（Givlaari）

发布时间：2022-01-22 15:32

　　<正>Givosiran 是由阿里拉姆制药公司（Alnylam Pharmaceuticals,Inc）研发的一种针对 5-氨基乙酰丙酸合成酶 1（ALAS1）的小干扰 RNA（small interfering RNA,siRNA）,其皮下制剂于 2019 年 11 月 20 日经美国 FDA 批准上市,商品名为 Givlaari[1]。该药品获得了"突破性治疗"和"孤儿药"的称号,用于治疗成人急性肝卟啉症,是 FDA 批准的第二个siRNA类药物（第一个是Patisiran）。 

【文章来源】：中国药物化学杂志. 2020,30(10)北大核心CSCD

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本文编号：3602452