造血干细胞基因治疗:进展与挑战

发布时间：2018-06-02 07:25

  本文选题：造血干细胞 + 基因治疗　； 参考：《中国科学:生命科学》2017年12期

【摘要】：造血干细胞具有自我更新和分化为各类血细胞的潜能,一直被认为是最理想的基因治疗靶细胞之一.近年来,基于慢病毒载体的造血干细胞基因治疗逐渐进入临床.同时,随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的不断发展,第二代造血干细胞精准基因治疗研究已经取得重要进展,预计将逐渐开始临床转化.但目前,造血干细胞基因编辑还面临一些问题亟待解决,尤其是精准编辑效率还需要大幅度提高.
[Abstract]:Hematopoietic stem cells have the potential of self-renewal and differentiation into various kinds of blood cells and have been considered as one of the most ideal target cells for gene therapy. In recent years, gene therapy of hematopoietic stem cells based on lentivirus vector has gradually entered the clinic. At the same time, with the development of gene editing technology such as CRISPR-Cas9, the research of the second generation hematopoietic stem cell precise gene therapy has made important progress, and the clinical transformation is expected to begin gradually. But at present, hematopoietic stem cell gene editing still faces some problems to be solved, especially precision editing efficiency needs to be greatly improved.
【作者单位】： 中国医学科学院&北京协和医学院血液病医院(血液学研究所)实验血液学国家重点实验室;中国医学科学院干细胞医学中心;北京协和医学院干细胞与再生医学系;肿瘤医学协同创新中心;Department
【基金】：国家重点研发计划(批准号:2016YFA0100600) 科技部重大基础研究项目(批准号:2015CB964902) 国家自然科学基金(批准号:81500148,81400150) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程服务“一带一路”战略先导科研专项(批准号:2017-I2M-B&R-04);中国医学科学院中央级公益性科研院所基本科研业务费(批准号:2016ZX310184-3)资助
【分类号】：R450

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本文编号：1967922