HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗非恶性血液病的临床初步研究

发布时间：2021-08-27 18:07

　　[研究背景及目的]非恶性血液病泛指造血干细胞非恶性克隆性疾病,主要由遗传缺陷、免疫功能异常等因素引起,包括再生障碍性贫血（aplastic anemia, AA）、地中海贫血、纯红细胞再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、Fanconi贫血、镰形细胞贫血等疾病。非恶性血液病共同的发病机制为先天或获得性的造血干细胞数量或质量的异常,而造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation, HSCT）能够治疗所有造血干细胞或祖细胞水平的疾病。目前HLA全相合的异基因造血干细胞移植（allo-hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT）也是治疗重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia, SAA）、重型β地中海贫血的重要手段。人类主要组织相容性抗原（human leucocyte antigen, HLA）全相合同胞供者为最适合allo-HSCT的供者,但在同胞中找到全相合供者的比例仅为25%。HLA全相合造血干细胞移植因供者来源问题限制了其临床应用,而90%以上需要移... 

【文章来源】：南方医科大学广东省

【文章页数】：67 页

【学位级别】：硕士

【文章目录】：
摘要
ABSTRACT
一. 研究背景
    1.1 非恶性血液病概述
    1.2 再生障碍性贫血的发病机制及治疗
    1.3 纯红细胞再生障碍性贫血的发病机制及治疗
    1.4 地中海贫血的发病机制及治疗
    1.5 HLA单倍体相合造血干细胞移植概述
    1.6 本研究目的
二. 研究对象
    2.1 患者纳入标准
    2.2 患者的一般情况
    2.3 移植前治疗
    2.4 供者选择标准
三. 研究方法
    3.1 患者移植前准备
    3.2 供者造血干细胞动员及采集
    3.3 预处理方案
    3.4 造血干细胞移植
    3.5 移植相关并发症的防治
    3.6 促进造血重建及对症输血治疗
    3.7 造血重建的监测
    3.8 术后植入状态及血型转变的监测
    3.9 统计方法
四. 疗效评估标准
    4.1 造血重建
    4.2 造血干细胞植入标志检测
    4.3 移植相关并发症的诊断标准
    4.4 再生障碍性贫血的疗效评价标准
    4.5 造血干细胞移植治疗地中海贫血的总体评价标准
    4.6 造血干细胞移植后生存质量评分
五. 结果
    5.1 供受者HLA配型及血型
    5.2 移植类型及移植干细胞数
    5.3 造血重建情况
    5.4 植入情况
    5.5 移植相关并发症发生情况
    5.6 原发病治疗情况
    5.7 总体生存及结果
六. 讨论
    6.1 HLA单倍体相合HSCT能有效治疗SAA、重型β地贫等非恶性血液病
    6.2 HLA单倍体HSCT并未增加移植相关并发症的发生率
    6.3 死亡原因
七. 结论
参考文献
中英文对照缩略词表
攻读学位期间成果
致谢



本文编号：3366838