成骨不全症治疗新药研究进展

发布时间：2018-02-24 04:21

  本文关键词： 成骨不全症 罕见病 孤儿药　出处：《国际药学研究杂志》2017年02期 　论文类型：期刊论文

【摘要】：成骨不全症是以骨骼脆性增加、反复骨折为主要临床表现的遗传性骨病,属于诊断及治疗均面临挑战的罕见病,目前尚缺乏有效的针对病因的治疗策略。近年来研究显示双膦酸盐,甲状旁腺素氨基端片段,针对核因子κB受体活化因子配体、骨硬化素和转化生长因子-β等的单克隆抗体药物,有望增加骨密度、改善骨骼微结构且降低骨折风险。本文综述成骨不全症的治疗新药研究进展。
[Abstract]:Osteogenic insufficiency is a kind of hereditary bone disease characterized by the increase of bone brittleness and repeated fracture, which is a rare disease in diagnosis and treatment. Recent studies have shown that bisphosphonates, parathyroid hormone amino end fragments and nuclear factor-kappa B receptor activating factor ligands have been found in recent years. Monoclonal antibodies such as osteosclonins and transforming growth factor- 尾 are expected to increase bone density, improve bone structure and reduce fracture risk.
【作者单位】： 中国医学科学院北京协和医学院 北京协和医院内分泌科;国家卫生和计划生育委员会内分泌重点实验室;
【基金】：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500) 国家自然科学基金面上资助项目(81570802) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程资助项目(2016-I2M-3-003)
【分类号】：R982

【相似文献】

相关期刊论文 前10条

1 陈福全;骨肽治疗成骨不全症临床观察[J];中国现代医学杂志;2005年20期

2 钟元枝;庄帝钱;罗荣;符水;;小儿成骨不全症2例[J];罕少疾病杂志;2006年01期

3 Zack P.;Franck L.;Devile C.;Clark C.;余晓梅;;成骨不全症患儿的骨折性和非骨折性疼痛[J];世界核心医学期刊文摘(儿科学分册);2006年03期

4 荣增辉;;成骨不全症1例[J];重庆医学;2006年07期

5 陈波涛;李永文;;成骨不全症1例[J];现代中西医结合杂志;2007年29期

6 迪丽努尔·米吉提;依帕古力;;成骨不全症7例分析[J];中国误诊学杂志;2010年21期

7 钟盛林;谢兰祥;;一个成骨不全症患者的家系[J];遗传与疾病;1984年01期

8 吴怀安;邓小敏;;成骨不全症调查研究[J];中国优生与遗传杂志;1998年01期

9 朱蓉;成骨不全症1例[J];宁夏医学杂志;2000年01期

10 刘翠香,张灿欣,王守满;成骨不全症5例报道[J];中医正骨;2000年08期

相关会议论文 前10条

1 任秀智;;罕见疾病成骨不全症治疗误区[A];新观点新学说学术沙龙文集50：我国罕见疾病研究关键问题与对策[C];2011年

2 于明礼;董玉梅;席斌;沈海丽;王轶;;先天形成骨不全症2例报道[A];全国自身免疫性疾病专题研讨会暨第十一次全国风湿病学学术年会论文汇编[C];2006年

3 徐士斌;;成骨不全症5例报告[A];2001年全国医学影像技术学术会议论文汇编[C];2001年

4 刘怡;李梅;;成骨不全症的分子遗传学研究进展[A];中华医学会第五次中青年骨质疏松和骨矿盐疾病学术会议论文集[C];2013年

5 张浩;柯耀华;岳华;肖文金;章振林;;LEPRE1基因突变导致的成骨不全症两例[A];中华医学会第三次骨质疏松和骨矿盐疾病中青年学术会议论文汇编[C];2011年

6 赵殿辉;;表现为骨痂异常增生的成骨不全症一例报道及文献复习[A];第十次全国中西医结合影像学术研讨会暨全国中西医结合影像学研究与诊断学习班资料汇编[C];2009年

7 张浩;柯耀华;岳华;肖文金;章振林;;LEPRE1基因突变导致的成骨不全症两例[A];中华医学会第六次全国骨质疏松和骨矿盐疾病学术会议暨中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会成立十周年论文汇编[C];2011年

8 任秀智;曾裴;蔡少华;孙永胜;;多段截骨矫形髓内固定治疗儿童成骨不全症[A];第十八届全国中西医结合骨伤科学术研讨会论文汇编[C];2011年

9 张浩;柯耀华;岳华;肖文金;章振林;;LEPRE1基因突变导致的成骨不全症两例[A];中华医学会第十次全国内分泌学学术会议论文汇编[C];2011年

10 何红;孟文芳;丁芳;李丽红;;成骨不全症伴发瓣膜性心脏病一例[A];2009香港-北京-杭州内科论坛暨2009年浙江省内科学学术年会论文汇编[C];2009年

相关重要报纸文章 前10条

1 记者 白毅;成骨不全症患者生存状况调研结果发布[N];中国医药报;2013年

2 记者 甘贝贝;近三成“瓷娃娃”无法上普校[N];健康报;2014年

3 记者 郭彦;首个罕见病专项公募基金设立[N];北京社区报;2009年

4 华文;双磷酸盐 治疗“成骨不全症”[N];医药经济报;2002年

5 本报实习记者 甘贝贝;“瓷娃娃”的痛是社会之痛[N];健康报;2009年

6 白毅　天白 (本报记者 白毅);让罕见病患者少承受些生命之痛[N];中国医药报;2010年

7 韩丹;不做脆弱的瓷娃娃[N];中国企业报;2010年

8 张肖;用爱心让“瓷娃娃”们变得更坚强[N];中国社会报;2010年

9 本报记者 王京雪　实习生 陈琼;隐形群体:“瓷娃娃”的艰难自救[N];新华每日电讯;2011年

10 本报记者 马晓雪;易碎的“瓷娃娃”[N];哈尔滨日报;2011年

相关硕士学位论文 前2条

1 汪涵;论文一：V型并指（趾）小鼠模型建立及形态学分析 论文二：成骨不全症致病突变谱研究[D];北京协和医学院;2015年

2 王子强;成骨不全患者血清中骨相关microRNAs差异表达的研究[D];济南大学;2012年

，

本文编号：1528851